综述：成人血液疾病造血细胞移植（HCT）的长期结果——系统评价

这篇综述系统评价了自体（auto-HCT）和异体（allo-HCT）造血细胞移植在血液疾病中的长期疗效，重点分析了5年、10年及15年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。研究指出，HCT的疗效高度依赖原发疾病类型、移植时疾病阶段及移植方式，其中儿童遗传性疾病患者经HLA匹配异体移植后生存率最高（>90%），而成人非缓解期恶性疾病患者生存率最低（10-30%）。综述强调HCT仍是逆转致命血液系统疾病的核心手段，其疗效可持续10年以上。

　　

引言

造血细胞移植（HCT）彻底改变了血液系统恶性肿瘤和严重非肿瘤性疾病的治疗格局。欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）及美国移植与细胞治疗学会（ASTCT）指南中，HCT的适应症涵盖约50种疾病，其中62.9%为淋巴恶性肿瘤，25.6%为髓系恶性肿瘤，5.9%为非恶性疾病。尽管多数研究聚焦短期生存（1-3年），但HCT的长期疗效（如5年、10年生存率）对评估其价值至关重要。

自体移植在淋巴恶性肿瘤中的应用

多发性骨髓瘤（MM）：auto-HCT是新诊断MM患者（<70岁）的标准疗法。CIBMTR数据显示其5年OS约75%，而串联移植可进一步提升疗效（10年OS 39%）。轻链淀粉样变性（AL）患者移植后5年OS达57%，且疗效可持续10年。
霍奇金淋巴瘤（HL）：auto-HCT对化疗敏感复发HL的5年OS为64%，但NLPHL患者疗效更优（5年OS 76-87%）。
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）：EBMT 32年回顾显示auto-HCT的10年OS为52.6%，但转化型淋巴瘤预后较差（5年PFS仅28%）。

自体移植在髓系恶性肿瘤中的局限

急性髓系白血病（AML）：auto-HCT在CR1患者中5年OS仅36.2%，远低于allo-HCT。
骨髓增生异常综合征（MDS）：auto-HCT极少用于临床，仅适用于年轻且无合适供体的低危患者（5年OS约45%）。

异体移植的长期疗效

AML：allo-HCT在CR1患者中5年OS达50-55%，10年OS可至65%（FLT3⁺
患者加用索拉非尼维持治疗可提升至80%）。
慢性髓系白血病（CML）：尽管TKI广泛应用，allo-HCT在TKI失败患者中仍显示20年OS达34%。
重度再生障碍性贫血（SAA）：MRD移植的5年OS超90%，显著优于免疫抑制治疗（54%）。

非恶性疾病的移植突破

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）：allo-HCT对经典PNH的3年OS达100%，且无GVHD发生。

讨论与未来方向

尽管新型疗法（如CAR-T、靶向药物）部分替代了HCT，但其在难治性疾病（如Richter转化的CLL）中仍不可替代。移植技术的优化（如降低强度预处理、维持治疗）有望进一步提升长期生存。例如，来那度胺和硼替佐米维持治疗可延长MM患者PFS，而FLT3抑制剂在AML移植后显著降低复发率。

局限性

研究依赖历史数据（如1980s-2000s的CML移植结果），可能低估当前疗效。此外，患者遗传异质性（如AML的ELN风险分层）对长期生存的影响仍需深入探索。未来需结合分子标志物开展个体化预后分析，以精准定位HCT的临床价值。