基于患者来源类器官的快速反义寡核苷酸(ASO)开发平台

反义寡核苷酸(ASO)疗法为罕见遗传病提供了新希望，但个性化定制面临耗时耗资的瓶颈。来自Nature的最新研究报道了一种革命性平台——利用患者源性类器官实现ASO的规模化临床前评估，显著加速了精准疗法的开发进程。这项突破为罕见病治疗提供了高效、经济的解决方案。

　　

反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides, ASO)作为治疗罕见遗传疾病的新型武器展现出巨大潜力，但其患者特异性定制过程却面临开发周期长、成本高昂的困境。最新突破性研究通过创新性地采用患者来源类器官(patient-derived organoids)模型，构建了可规模化的ASO测试平台。该技术实现了在模拟人体环境的类器官中进行个性化ASO药物的临床前筛选，将大幅缩短罕见病治疗方案的开发周期并降低成本。这项发表于Nature的研究成果，为攻克"孤儿药"开发难题提供了关键性技术路径。