基因组编辑技术治疗慢性肉芽肿病的安全性及疗效评估研究

基因组编辑技术的快速发展为基因治疗领域提供了新的方法学支持。来自德国的研究人员针对慢性肉芽肿病（CGD）开展基因修复研究，通过三十年的技术探索，系统评估了不同基因治疗方法的临床转化潜力，为遗传性免疫缺陷疾病的精准治疗提供了重要依据。

　　

基因组编辑(Genome editing)技术的迅猛发展显著拓展了基因治疗领域的方法学谱系，为纠正致病突变开辟了新途径。这些技术虽然能实现缺陷基因的临床相关功能重建，但每种基因治疗方案在进入临床前都需要进行严格的疗效与安全性验证。以慢性肉芽肿病(Chronic Granulomatous Disease, CGD)为例，该疾病作为基因治疗研发的经典模型，历经三十年的技术迭代研究，充分展示了基因治疗从基础研究到临床转化的全流程挑战。研究人员通过系统比较不同基因修饰策略，证实基因组编辑工具在造血干细胞基因校正中的独特优势，为X连锁遗传性免疫缺陷疾病的根治性治疗提供了新思路。