西班牙梗阻性肥厚型心肌病真实世界研究：临床管理差异与卫生经济负担分析

本研究针对西班牙梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）缺乏系统数据的问题，通过回顾性分析2014-2022年电子病历（BIG-PAC数据库），首次揭示了该疾病的管理现状与卫生经济负担。研究发现oHCM患者占肥厚型心肌病（HCM）70%，NYHA心功能分级恶化伴随住院率、死亡率及医疗成本显著上升（NYHA-IV年均费用达16 677欧元），接受室间隔减容术（SRT）患者症状部分改善。该研究为优化oHCM诊疗策略提供了循证依据。

　　

肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM）被称为"沉默的心脏杀手"，其中梗阻性亚型（oHCM）因左心室流出道梗阻导致从呼吸困难到猝死的系列症状，占HCM病例的70%。尽管临床危害显著，西班牙却长期缺乏该病的系统性诊疗数据，使得卫生资源配置和精准干预面临挑战。这种认知空白促使研究人员开展了一项揭示oHCM真实世界诊疗现状的探索。

西班牙的研究团队基于BIG-PAC电子病历数据库，采用回顾性观察性研究设计，纳入2014年1月至2022年10月确诊的752例oHCM成人患者。通过分析流行病学特征、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级演变、治疗策略选择及卫生资源利用（Healthcare Resource Utilization, HCRU）等维度，结合多变量回归模型评估疾病负担。

流行病学特征：研究首次量化西班牙HCM和oHCM患病率分别为28/10⁴
和7/10⁴
。患者平均年龄63岁，男性占57.6%，诊断时NYHA分级呈现金字塔分布：I级12%、II级47.9%、III级31.5%、IV级8.6%。

治疗模式分析：患者平均接受2.4±1.5种药物治疗，β受体阻滞剂使用最普遍。室间隔减容术（Septal Reduction Therapy, SRT）仅适用于NYHA III-IV级患者，实施率分别为13.1%和47.7%。值得注意的是，接受SRT的患者中38.7%（III级）和35.5%（IV级）实现NYHA分级改善。

疾病负担评估：NYHA分级与临床结局呈明确梯度关联。IV级患者年住院率是I级的5.3倍，心血管事件风险增加4.8倍。直接医疗成本随NYHA恶化剧增，从I级的4142欧元（95%CI: 3110-5175）跃升至IV级的16 677欧元（95%CI: 15 482-17 872），主要驱动因素为SRT手术和住院费用。

这项发表在《Revista Espa?ola de Cardiología》的研究具有三重突破价值：首次建立西班牙oHCM流行病学基线，揭示NYHA分级与卫生经济负担的量化关系，证实SRT对重症患者的症状改善作用。研究发现警示临床需加强早期干预以阻断NYHA进展，同时为医保决策提供成本效益分析依据。未来研究可探索新型药物（如心肌肌球蛋白抑制剂）与SRT的序贯治疗策略，进一步优化诊疗路径。