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波鸿的医生使用癌症治疗方法治疗严重的自身免疫性疾病。
波鸿(Bochum)的医生使用癌症治疗方法治疗严重的自身免疫性疾病。
波鸿的一个医生团队是第一个成功使用CAR T细胞疗法治疗两名罕见的自身免疫性疾病外围设备的神经系统这种治疗改变了内源性免疫细胞,使其能够特异性靶向并消除B淋巴细胞,而B淋巴细胞是自体免疫的起源。这是世界上首次使用CAR T细胞治疗严重自身免疫性神经病的临床报告。德国波鸿大学波鸿分校位于北威斯特伐利亚州的鲁尔大学的两所大学医院,波鸿医院神经病学系、波鸿圣约瑟夫医院和波鸿Knapschaftskankenhaus波鸿血液肿瘤系的团队在2025年6月17日在线出版的《The Lancet Neurology》杂志上描述了他们的研究结果。
在本研究中,该团队治疗了两名慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者。这种罕见的疾病会导致瘫痪和失去知觉,经常导致严重残疾,失去行动能力,有时甚至会导致致命的情况。平均而言,每10万人中就有2至5人患有CIDP。到目前为止,治疗方案受到严重限制,尤其是针对严重的和抗药性的疾病。近十年来,CAR T细胞疗法被用于血液学,但尚未对神经系统自身免疫性疾病进行系统测试。
个体免疫细胞基因改变
CIDP是一种免疫系统B细胞攻击周围神经系统的自身免疫性疾病。在目前的研究中,CAR CD19 T细胞疗法被用于对抗这些流氓B细胞。医生通过白细胞分离术从患者身上取下血液,并分离出数以百万计的T免疫细胞。通过病毒基因操作,美国生物技术公司Kyverna therapeutics(美国加利福尼亚州)整合了完全人性化的嵌合物抗原受体进入这些免疫细胞,可以识别病理改变的B细胞。每名患者均接受自体CAR T细胞治疗。
该团队解释说:“在输血后,我们每天在细胞水平上监测CAR T细胞的扩散、循环B细胞的减少以及其他免疫细胞参数的安全性。”由于成熟B细胞的细胞死亡以及炎性细胞因子和代谢物的释放,患者在第4天到第10天期间出现了中度副作用,这些副作用通过现有的免疫药物立即得到解决。所有治疗均在中间护理单元的永久监测环境中进行。医生说:“令人惊讶的是,我们看到了神经炎引起的症状改善的早期迹象。”
治疗显示出快速和持久的效果。几天内,致病性B细胞从血液中完全消失。功能也有所改善:患者恢复了安全活动的能力,其中一些是多年来首次。客观参数,包括临床评分和神经生理学测试,提高了200%以上。这两名患者在单次CAR-T治疗后无需进一步免疫治疗。
CAR T细胞治疗作为周围神经系统疾病的选择
该研究的主要作者,神经病学系高级管理医师Jeremias Motte教授说:“我们的研究表明,即使对于周围神经系统的严重自身免疫性疾病,靶向使用CAR T细胞也是可能的,并且具有显著的临床益处。只有诊所和实验室之间紧密的跨学科团队合作,才有可能实现这一突破。”
细胞治疗本身是由血液学和肿瘤学系主任Roland Schroers教授指导的。Schroers说:“为自身免疫性疾病患者安全生产和使用这种创新疗法是血液学领域的一个新领域。我们的工作是大学医学中转化医疗的一个很好的例子。”
这项研究的高级作者是神经病学系主任拉尔夫·戈尔德教授。他强调了结果的重要性:“波鸿市属于欧洲领先的神经免疫学中心。本出版物表明,我们多年来在基础研究、诊断和患者护理方面的专业知识正在引领创新形式的治疗,为重症患者带来益处。我们特别感谢波鸿大学医院对我们的支持我们毫不犹豫地进行了个人治疗测试。"
11名患有各种神经免疫疾病的患者已经接受治疗
波鸿大学医院已经对11名患有各种严重神经免疫学疾病(包括CIDP、重症肌无力和僵硬综合征)的患者进行了个人治疗尝试和CAR T细胞临床研究。这项工作涉及与德国国内外合作伙伴的合作。
Jeremias Motte强调:“我们正在开创严重自身免疫性疾病治疗的新篇章。我们的结果表明,精确医学可以在神经免疫学领域成为现实,为所有常规治疗都失败的患者带来新的希望。”