基于FAERS数据的奥马环酮不良事件特征与临床风险分析

为解决奥马环酮(omaveloxolone)作为弗里德赖希共济失调(FRDA)首款获批药物的真实世界安全性数据不足问题，研究人员通过FDA不良事件报告系统(FAERS)数据库，采用ROR、PRR、BCPNN和EBGM四种药物警戒方法，分析了2023Q1至2024Q4期间9,326,057份AE报告中的820例奥马环酮相关病例。研究发现肝酶升高(ALT/AST)是最显著AE信号，同时揭示尿路感染、糖尿病等新型潜在风险，为临床安全用药提供了重要循证依据。

　　

这项开创性研究揭示了首个弗里德赖希共济失调(FRDA)治疗药物奥马环酮(omaveloxolone)的临床安全图谱。通过挖掘FDA不良事件报告系统(FAERS)的海量数据，科研团队采用报告比值比(ROR)、比例报告比(PRR)等四种前沿药物警戒算法，对2023年第一季度至2024年第四季度间的932万份不良事件报告进行深度筛查。

在820例奥马环酮相关报告中，肝酶升高(主要表现为ALT和AST水平飙升)犹如"红色警报"，不仅报告频次居高不下，信号强度更是拔得头筹。疲劳、恶心、头痛这些"老面孔"依旧活跃，而血胆固醇升高这个"新晋选手"也崭露头角。更引人注目的是，研究还捕捉到尿路感染、糖尿病、尿液异味等"暗藏杀机"的新型信号——尽管目前报告量不多，但这些涉及泌尿和内分泌系统的"隐形炸弹"值得临床高度警惕。

这项研究如同给奥马环酮做了次全面"体检"，既确认了已知的"小毛病"，又揪出了潜在的"健康隐患"。虽然该药在改善FRDA患者神经功能方面堪称"多面手"，但研究者强调，临床使用时必须像"拆弹专家"般谨慎，只有制定周密的安全用药策略，才能真正释放其治疗潜力。