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本文深度解析日本《再生医学安全性法》（RM Act）2024年修订要点，重点涵盖体内基因治疗（in vivo gene therapy）与核酸相关化合物（NARCs）技术的纳入、风险分级（Class I最高风险）、认证委员会（CCRM/SCCRM）审查流程优化及利益冲突管理新规，为再生医学（RM）领域研究者提供权威政策指南。
引言
日本《再生医学安全性法》（RM Act）自2014年颁布以来首次重大修订，将体内基因治疗（in vivo gene therapy）及核酸相关技术（NARCs）纳入监管范围。修订后的法律于2025年5月31日生效，旨在应对基因治疗的安全性与伦理挑战，同时强化审查透明度。
修订核心内容
1. 监管范围扩展
新增两类技术：
- 体内基因治疗：包括病毒载体介导的基因递送（如CRISPR-Cas9体内基因修饰）
- 相关技术：如mRNA脂质体递送技术（用于癌症免疫治疗）和表观基因组编辑（CRISPR-dCas9系统）
除外项：RNA干扰技术、外泌体应用及受精卵基因组编辑仍不受RM Act约束。
2. 风险分级与审查流程
- Class I最高风险：所有NARCs相关疗法均归为此类，需经特定认证委员会（SCCRM）审查，并提交再生医学评估委员会（RMEC）咨询意见。
- SCCRM专家要求：新增基因治疗人体效应专家和重组DNA技术专家（针对病毒载体生产）。
3. 制造设施标准
- NARCs生产设施需接受药品医疗器械综合机构（PMDA）现场检查，但医院内设施或已获《药械法》（PMD Act）许可的场所可豁免。
- 动物源细胞新规：需记录供体动物微生物防控措施，防止异种移植（xenotransplantation）风险。
审查机制优化
利益冲突管理
- 第三方服务披露：医疗机构须在方案中列明第三方服务详情，存在利益冲突的委员会成员不得参与评审。
- 文件留存：委员会需保存利益冲突记录，评审摘要统一发布于厚生劳动省（MHLW）"e-Regenerative Medicine"平台。
科学有效性评估
- 方案要求：明确疗效评估标准，年度报告需对照标准分析治疗结果。
- 持续监督：CCRM需参考《认证委员会审查实施指南》评估方案延续必要性。
特殊豁免条款
- 未批准疫苗：若在美、英等指定国家获批且经卫生科学委员会（HSC）认可，可豁免RM Act程序，适用于旅行医学和应急用途。
- 药械组合疗法：已获PMD Act批准的医疗设备联用方案自动豁免。
未来方向
法律设定了五年期评估机制，将讨论细胞分泌物（如外泌体）和基因组编辑受精卵的监管框架。此次修订标志着日本对前沿医学技术的动态监管策略，兼顾创新激励与风险控制。
