HFpEF合并ATTR-CM的诊疗新突破：口服TTR稳定剂Acoramidis的临床价值

针对射血分数保留型心衰(HFpEF)患者中易漏诊的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，莱比锡大学心脏中心Daniel Lavall团队开展口服TTR稳定剂Acoramidis的III期研究。ATTRibute-CM试验证实，该药通过稳定TTR四聚体显著降低30个月复合终点风险(p<0.001)，为延缓淀粉样纤维沉积提供新选择。

　　

当心脏虽能正常泵血却出现衰竭症状时(HFpEF)，千万别忽略转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)这个"伪装大师"。这种疾病源于错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)在心肌捣乱，形成有毒的淀粉样纤维。莱比锡大学心脏中心的Daniel Lavall教授揭秘：新型口服药物Acoramidis(Beyonttra^?)就像分子胶水，牢牢锁住TTR四聚体结构，阻止其分解成致病碎片。

ATTRibute-CM临床试验交出亮眼成绩单：632名受试者数据显示，Acoramidis治疗组30个月时复合终点(全因死亡率+心血管住院+6分钟步行距离变化+NT-proBNP水平)改善显著优于安慰剂组(p<0.001)。这项突破让医生们多了一件对抗"心脏淀粉样变"的利器，特别是对传统治疗反应不佳的HFpEF人群。