突破性基因疗法Revakinagene taroretcel(ENCELTO?)获FDA首批准入：开创MacTel 2治疗新纪元

《Molecular Diagnosis & Therapy》：Revakinagene Taroretcel: First Approval

来自Neurotech Pharmaceuticals的研究团队开发了突破性封装细胞基因疗法revakinagene taroretcel(ENCELTO?)，该疗法含20-44万枚表达重组人睫状神经营养因子(rhCNTF)的异体视网膜色素上皮(RPE)细胞，通过单剂量玻璃体内植入治疗慢性视网膜疾病。2025年3月获FDA首次批准用于成人特发性2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)治疗，成为该疾病首个获批疗法，并获孤儿药资格(视网膜色素变性)和快速通道资格(视网膜色素变性及干性年龄相关性黄斑变性)，标志着视网膜疾病治疗领域的重大突破。

　　

Revakinagene taroretcel(商品名ENCELTO?)是一种创新性封装细胞基因疗法，其核心是由20万至44万个异体视网膜色素上皮(RPE)细胞组成的治疗体系，这些细胞经过基因改造可稳定表达重组人睫状神经营养因子(rhCNTF)。该疗法采用单次给药玻璃体内植入的给药方式，由Neurotech Pharmaceuticals公司研发，专门针对慢性视网膜退行性疾病。2025年3月，这项突破性疗法获得美国FDA首次批准，用于治疗成人2型特发性黄斑毛细血管扩张症(MacTel type 2)，成为该适应症首个获批治疗方案。值得注意的是，该产品还获得美国监管机构授予的多项特殊资格认定：包括针对视网膜色素变性的孤儿药资格，以及针对视网膜色素变性和干性年龄相关性黄斑变性的快速通道资格。这些里程碑式的进展标志着视网膜疾病治疗领域取得了重大突破，为既往缺乏有效治疗手段的致盲性眼病患者带来了新的希望。