北印度三级医院儿童急性坏死性脑病（ANEC）的临床特征、重症需求与短期预后：一项11年回顾性研究

本研究针对儿童急性坏死性脑脑病（ANEC）这一高致死致残的罕见疾病，通过回顾性分析北印度三级医院11年间32例患儿数据，系统揭示了其临床特征（如发热、意识障碍、癫痫）、病因谱（以登革病毒为主）、重症干预需求（机械通气率56.2%）及预后（生存率78.1%但多伴中重度残疾）。研究首次提出ANEC严重度评分（ANE-SS）的预后价值，为早期识别和免疫调节治疗（甲基强的松龙、IVIG等）提供了循证依据，填补了印度地区该病研究的空白。

　　

儿童急性坏死性脑病（Acute Necrotizing Encephalopathy of Childhood, ANEC）是一种令儿科医生闻之色变的罕见疾病——患儿可能在一次普通发热后迅速陷入昏迷，甚至死亡。这种被称为"脑部风暴"的疾病，最早由日本学者Mizuguchi报道，其核心特征是病毒触发免疫系统过度反应，导致IL-6、TNF-α等细胞因子风暴，进而引发双侧丘脑等特定脑区的出血性坏死。尽管全球已有散在病例报道，但在印度这样的热带地区，其病因谱、临床特征和预后仍笼罩在迷雾中。更棘手的是，现有诊疗缺乏量化标准，医生们往往在呼吸机和免疫抑制剂的使用时机上举棋不定。

为破解这些难题，北印度一家三级医院的研究团队开展了为期11年的回顾性研究。他们筛选了32例经典型ANEC患儿，详细记录其临床表现、实验室指标、神经影像特征（特别是CT/MRI上的双侧丘脑"蝴蝶征"），并创新性应用ANEC严重度评分（ANE-SS）进行风险分层。研究同步分析了甲基强的松龙、静脉丙种球蛋白（IVIG）和托珠单抗等免疫调节方案的疗效。论文最终发表在《Pediatric Neurology》，为这个"儿科神经急症之王"绘制了首份印度地区的临床地图。

研究采用三大关键技术：1）基于Mizuguchi标准的病例筛选，结合CSF生化、血清转氨酶及神经影像学（100%病例显示双侧丘脑病变）确诊；2）前瞻性设计的电子病历采集系统，涵盖儿科急诊（PER）和重症监护室（PICU）的99,000例筛查人群；3）采用儿科脑功能分类量表（PCPC）量化出院时神经残疾程度。

【结果】
• 人口学特征：患儿中位年龄4岁，男性占53.1%，从发病到入院中位时间3天
• 临床三联征：96.9%存在意识障碍，93.7%伴发热，78.1%出现癫痫发作
• 多器官受累：56.2%发生肝损伤（AST/ALT升高），46.9%合并血小板减少
• 病因溯源：登革病毒（21.9%）和H1N1（6.2%）为主要病原体，62.5%病例未明确病原
• 重症干预：56.2%需机械通气，31.2%使用血管活性药物
• 免疫治疗：78.1%接受甲基强的松龙冲击，25%联合IVIG，15.6%尝试托珠单抗
• 预后数据：总生存率78.1%，出院时PCPC中位数3分（中度残疾），ANE-SS高分者死亡率显著增高（p=0.007）

【结论与意义】
这项研究首次证实登革病毒是印度ANEC的主要诱因，不同于东亚的流感病毒主导模式。双侧丘脑病变的影像学特征具有诊断特异性，而ANE-SS评分能有效预测死亡风险（OR=4.2）。尽管联合免疫调节治疗提高了生存率，但幸存者中3/4遗留运动或认知障碍，凸显神经保护治疗的迫切性。

该研究的临床价值在于：1）建立印度首份ANEC诊疗基准，指导基层医生识别"发热-抽搐-意识障碍"警示三联征；2）验证ANE-SS评分的预后价值，为重症资源调配提供客观依据；3）揭示热带地区登革病毒与ANEC的潜在关联，为疫苗策略提供新思路。未来需开展多中心研究，探索RANBP2基因突变筛查和靶向细胞因子治疗（如IL-6受体拮抗剂）的应用前景。