干细胞衍生胰岛细胞疗法Zimislecel在1型糖尿病中的功能重建与临床突破

来自Vertex Pharmaceuticals的研究团队针对1型糖尿病患者的胰岛功能丧失问题，开展了干细胞衍生胰岛细胞疗法Zimislecel的1-2期临床研究。该疗法通过门静脉输注0.4×109-0.8×109个细胞，在14例患者中实现100%胰岛功能重建，83%患者一年后脱离外源性胰岛素，血糖达标时间超70%，为再生医学治疗糖尿病提供重要临床证据。

　　

这项开创性研究探索了异体干细胞衍生胰岛细胞疗法Zimislecel对1型糖尿病患者的治疗效果。在1-2期临床试验中，研究者采用三阶段设计：A组接受半剂量(0.4×10⁹细胞)门静脉输注，B/C组接受全剂量(0.8×10⁹细胞)单次输注，所有患者均采用无糖皮质激素免疫抑制方案。

令人振奋的是，14例基线C肽阴性的患者全部实现胰岛细胞定植和功能重建。12例全剂量组患者一年内零严重低血糖事件，糖化血红蛋白(HbA1c)稳定<7%，血糖达标(70-180 mg/dL)时间占比超70%，其中10例(83%)完全停用外源胰岛素。安全性方面，3例出现中性粒细胞减少症，2例死亡与既往基础疾病相关。

该研究首次证实干细胞衍生胰岛可长期重建1型糖尿病患者的内源性胰岛素分泌功能，其疗效指标甚至超越传统胰岛移植。尽管样本量有限，这些突破性数据为糖尿病细胞疗法的发展注入强心剂，相关成果由Vertex Pharmaceuticals支持(临床试验号NCT04786262)。