儿童中枢神经系统病变的立体定向放射外科治疗：多中心注册研究的初步报告与临床启示

为解决儿童中枢神经系统(CNS)病变治疗选择有限的问题，研究人员开展了一项多中心注册研究，评估立体定向放射外科(SRS)在儿童AVM、神经鞘瘤、室管膜瘤等病变中的疗效与安全性。结果显示SRS在儿童患者中展现出与成人相当的安全性和有效性，局部控制率(LC)达96.3%（神经鞘瘤），AVM完全闭塞中位时间38.4个月，高级别毒性仅3.6%。该研究为儿童CNS病变的精准放疗提供了重要循证依据。

　　

儿童脑肿瘤作为最常见的实体肿瘤，占所有儿童肿瘤的20-27%，但治疗选择长期受限。手术虽是主要手段，但对于深部病灶、复发或无法手术的病例，传统疗法往往束手无策。更棘手的是，儿童患者对常规放疗的神经认知毒性更为敏感，这迫使医学界寻求更精准的治疗方案。在此背景下，立体定向放射外科(SRS)以其高精度剂量分布和微创特性，成为潜在突破口。然而，现有儿科SRS数据零散且样本量小，缺乏系统评估。

为填补这一空白，由德国慕尼黑大学医院等四家机构组成的研究团队开展了首项针对儿童CNS病变的多中心SRS注册研究。这项发表于《Radiotherapy and Oncology》的研究，回顾性与前瞻性分析了2005-2023年间84例18岁以下患者的164个病灶，涵盖AVM、神经鞘瘤、室管膜瘤等11类病变，中位随访30.4个月。研究采用CyberKnife机器人放射外科系统，90.9%采用单次SRS，通过Kaplan-Meier分析评估局部控制与生存结局。

材料与方法
研究纳入四家机构18岁以下接受单次或分次（≤5次）SRS的儿童患者，排除10例无随访数据者。主要终点包括AVM闭塞时间、肿瘤局部控制率(LC)和总生存期(OS)。采用STATA MP 17.0进行统计分析，遵循STROBE报告规范。

结果

1. 病灶特征：AVM占28.6%，神经鞘瘤26.2%，室管膜瘤14.3%。79.2%为挽救性治疗，43.2%为姑息治疗。
2. 疗效数据：
   • AVM部分和完全闭塞中位时间分别为12.0和38.4个月
   • 神经鞘瘤LC达96.3%，仅1例前庭神经鞘瘤复发
   • 室管膜瘤和星形细胞瘤中位LC分别为35.5和23.9个月
   • 转移瘤未见复发
3. 安全性：仅3例(3.6%)出现高级别毒性，包括2例AVM出血和1例听力丧失，无放射性坏死。

讨论
该研究首次系统证实SRS在儿童CNS病变中的普适性价值：

1. AVM治疗：17.9Gy平均剂量下闭塞率与成人相当，验证了低剂量方案可行性。但8.3%的出血风险提示需权衡剂量与安全性。
2. 神经鞘瘤突破：相比手术78%的LC和25%听力损失，SRS将LC提升至96.3%且仅1例听力事件，尤其适合<3cm病灶。
3. 复发室管膜瘤：尽管35.5个月LC低于Yoo等报告的59.6%（可能与72/75例为3级肿瘤相关），但为复发患者提供了非侵入选择。
4. 技术优化：7例4.4岁以下患儿需镇静，提示年龄适配方案的重要性。

研究局限性在于回顾性设计和样本异质性，但为ISRS指南提供了关键补充。未来需前瞻性验证SRS在儿童原发性肿瘤（如毛细胞星形细胞瘤）和特殊部位（如脊髓）的应用价值。这项研究标志着儿童精准放疗进入新阶段，为临床决策提供了循证基石。