Dupilumab治疗大疱性类天疱疮(BP)的突破性进展：LIBRTY-BP ADEPT研究证实IL-4/IL-13靶向治疗的显著疗效

来自德国吕贝克大学和柏林夏里特医院的Prof. Enno Schmidt及Prof. Margitta Worm团队开展了一项针对大疱性类天疱疮(BP)的II/III期临床研究。该随机双盲安慰剂对照试验评估了Dupilumab（靶向IL-4/IL-13的人源单抗）在106例中重度BP患者中的52周疗效，结果显示治疗组36周持续缓解率达20.2%（vs 安慰剂组4.0%，p=0.0114），且安全性良好，为这种老年高发的自身免疫性水疱病提供了首个生物制剂治疗方案。

　　

大疱性类天疱疮(Bullous Pemphigoid, BP)作为一种常被延误诊断的罕见病，在老年人群中却并不少见。吕贝克大学的Enno Schmidt教授指出，约80%患者会出现特征性皮肤表现：糜烂、荨麻疹样斑块和充满液体的紧张性水疱，而几乎所有患者都伴随剧烈瘙痒。

即将获批的新型治疗药物Dupilumab是一种靶向白细胞介素(IL)-4和IL-13信号通路的人源单克隆抗体。这两种细胞因子正是驱动2型炎症反应的关键分子，在BP等疾病的病理生理过程中起核心作用。在LIBRTY-BP ADEPT这项里程碑式的II/III期临床试验中，研究者对106名中重度BP成人患者进行了52周随访。柏林夏里特医院的Margitta Worm教授介绍，主要终点显示Dupilumab组36周持续缓解率显著优于安慰剂组（20.2% vs 4.0%，p=0.0114），且多数患者可停用口服糖皮质激素等急救药物。安全性数据与Dupilumab已知特征一致，预计该抗体将于2025年底获批BP适应症。

奥尔登堡大学的Ulrike Raap教授特别强调临床诊断要点：老年顽固性瘙痒患者需考虑BP可能，10-30%病例伴口腔黏膜受累（罕见累及肛生殖区）。该突破性研究为这类长期依赖激素治疗的患者提供了更精准的靶向治疗方案。