Tiratricol（Emcitate?）获欧盟首批：MCT8缺陷相关外周甲状腺毒症治疗新突破

Egetis Therapeutics研发的口服小分子药物Tiratricol（Emcitate?）获欧盟首批，用于治疗MCT8缺陷（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。该T3类似物突破MCT8依赖性细胞摄取限制，为先天性代谢障碍提供新疗法，350 μg分散片剂型即将上市。

　　

这款名为Tiratricol（商品名Emcitate^?）的口服小分子药物，由瑞典Egetis Therapeutics公司倾力打造，专门针对罕见的单羧酸转运蛋白8（monocarboxylate transporter 8, MCT8）缺陷症。作为三碘甲状腺原氨酸（triiodothyronine, T3）的类似物和代谢产物，Tiratricol展现出与T3相似的甲状腺激素模拟效应，但其独特之处在于能够绕过MCT8转运蛋白的依赖，直接进入细胞内发挥作用。

2025年2月12日，这款创新药物获得欧盟委员会的历史性批准，成为首个用于治疗MCT8缺陷（即Allan-Herndon-Dudley综合征）患者外周甲状腺毒症的疗法，适用人群覆盖从新生儿开始的各年龄段患者。药物将以350微克（350 μg）分散片剂型投放市场。

目前，Tiratricol正在美国等多个国家持续推进针对MCT8缺陷的临床研发工作。这项里程碑式的突破，为这类先天性甲状腺激素转运障碍患者带来了新的治疗曙光。