首创补体因子D抑制剂Danicopan(Voydeya?)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的临床价值与长期疗效分析

来自国际多中心的研究团队针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)伴临床显著血管外溶血(EVH)的治疗难题，开展了一项随机双盲安慰剂对照III期ALPHA试验。研究表明，作为首个补体因子D抑制剂，Danicopan(Voydeya?)联合C5抑制剂可显著提升血红蛋白水平、降低输血需求，并维持72周持续疗效与良好安全性，为PNH治疗提供新选择。

　　

这款突破性药物Danicopan(Voydeya^?)堪称补体系统调控领域的"精准狙击手"——作为全球首个靶向补体因子D(Complement factor D)的口服抑制剂，它为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)合并显著血管外溶血(EVH)的患者带来了全新治疗选择。在补体抑制剂"三代同堂"的格局中，这位后起之秀紧随C3抑制剂pegcetacoplan和B因子抑制剂iptacopan之后，成为日本、欧美等地区获批的第三款近端补体通路抑制剂。

临床使用方案颇具巧思：患者每日三次口服Danicopan片剂，与静脉注射的C5抑制剂"黄金搭档"ravulizumab或eculizumab形成协同作战。来自ALPHA III期国际临床试验的数据令人振奋——用药12周后，血红蛋白水平如同坐上"回升电梯"，输血需求则大幅"跳水"。更难得的是，在长达72周的延长观察中，这款药物展现出"稳如磐石"的疗效特性，突破性溶血事件发生率持续低位徘徊，不良反应多以轻中度为主，完美诠释了"细水长流"的治疗哲学。

这项研究犹如在PNH治疗版图上插下一面新旗帜，为传统C5抑制剂疗效不足的患者开辟了"双通路阻断"的创新治疗路径，让更多患者有望告别频繁输血的困扰。