2025年精神病学团队奖启动:跨学科治疗创新项目征集与神经疾病治疗新进展

【字体: 时间:2025年06月25日 来源:InFo Neurologie + Psychiatrie

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  Otsuka公司设立2万欧元精神病学团队奖,鼓励跨学科治疗项目;Cladribin片剂(Mavenclad°)4年随访数据证实其对复发型多发性硬化(RMS)的持续疗效;Vamorolon(Agamree°)在杜氏肌营养不良症(DMD)治疗中展现优于传统皮质激素的生长保护优势,为全年龄段DMD患者提供新选择。

  

在神经精神疾病治疗领域,跨学科协作与创新疗法开发始终是攻克复杂疾病的关键。当前精神病学临床实践面临两大挑战:一是针对精神疾病患者的跨专业整合治疗体系尚未完善,二是神经退行性疾病的长期疗效管理仍需突破。为此,国际制药企业Otsuka设立2025年度精神病学团队奖,旨在激励医疗机构开发跨职业团队的治疗方案,同时多项临床研究在神经疾病领域取得重要进展。

德国LMU慕尼黑大学Friedrich-Baur研究所的Maggie C. Walter教授团队聚焦杜氏肌营养不良症(DMD)这一致命性神经肌肉疾病。虽然指南明确推荐长期皮质激素治疗,但临床实践中存在治疗延迟、疗程不足等问题。研究团队通过VISION-DMD临床试验证实,新型解离性皮质激素Vamorolon(Agamree°)在6mg/kg/天剂量下,24周内显著改善患者站立速度(TTSTAND)和6分钟步行距离(p值分别为0.002和0.003)。更值得注意的是,长期随访显示该药物可避免传统皮质激素导致的生长抑制,并改善骨健康指标。

在柏林Charité医院神经儿科,Claudia Wei?博士团队对15例4-16岁DMD患者的真实世界研究进一步验证:换用Vamorolon治疗7.4个月后,部分患者出现追赶性生长,运动功能稳定且行为症状改善。这些发现为DMD全年龄段治疗提供了更安全的激素选择,相关成果已在《JAMA Neurology》和《Neurology》发表。

多发性硬化治疗领域同样取得突破。在ACTRIMS 2025公布的MAGNIFY-MS-EXT研究中,口服脉冲疗法Cladribin片剂(Mavenclad°)展现出持续4年的生物学效应:89%复发型MS患者脑脊液中寡克隆区带减少或消失,神经丝轻链(NfL)水平降低53%。伴随这些生物标志物改善的是临床终点提升,包括无疾病活动证据状态(NEDA-3)和符号数字模态测试(SDMT)认知评分改善。CLARIFY-MS-EXT研究还证实,治疗4年后患者通过MSQoL-54量表评估的生活质量显著优于基线,初治患者获益尤为明显。

主要技术方法包括:1)采用随机对照试验设计评估Vamorolon对DMD患者的疗效(VISION-DMD研究);2)通过脑脊液生物标志物(寡克隆区带、NfL)和影像学评估MS疾病活动度;3)应用标准化功能量表(TTSTAND、6分钟步行测试、SDMT)量化神经功能改善;4)使用MSQoL-54问卷评估生活质量变化。

研究结果:

  1. DMD激素治疗新选择
  • Vamorolon组较安慰剂显著改善运动功能(p<0.01)
  • 长期治疗不影响生长发育,骨代谢指标优于传统激素
  • 真实世界研究证实药物安全性和行为症状改善
  1. MS长期管理突破
  • Cladribin治疗后4年仍保持生物标志物改善
  • 89%患者脑脊液寡克隆区带减少/消失
  • NfL水平降低53%与临床改善相关
  1. 生活质量全面提升
  • NEDA-3状态改善提示疾病活动度降低
  • SDMT评分提高反映认知功能进步
  • MSQoL-54评分显示身心生活质量同步提升

这项系列研究为神经精神疾病治疗带来三重启示:其一,Vamorolon为DMD患者提供了兼顾疗效与安全性的激素替代方案,特别解决了儿童患者生长抑制的临床难题;其二,Cladribin的长期随访数据强化了脉冲式免疫调节在MS管理中的价值,为治疗决策提供循证依据;其三,跨学科协作模式的精神病学实践创新,将推动精神疾病治疗向整合医疗方向发展。这些进展共同标志着神经精神疾病治疗进入精准化、个体化新阶段,相关成果发表于《InFo Neurologie & Psychiatrie》专业期刊。

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