中剂量阿糖胞苷(IDAC)作为急性髓系白血病(AML)诱导后治疗的生存获益与安全性评估：一项非劣效性随机对照试验

来自法国昂热地区临床研究办公室等机构的研究人员开展了一项多中心随机对照试验，比较中剂量(1500 mg/m2/12h)与高剂量阿糖胞苷(3000 mg/m2/12h)在18-60岁新诊断AML患者诱导后治疗中的疗效。5年总生存率显示IDAC非劣效于HDAC(59.3% vs 57.5%)，且骨髓抑制等不良反应更轻，为AML降阶梯治疗提供循证依据。

　　

这项开创性的随机临床试验探索了中剂量阿糖胞苷(intermediate-dose cytarabine, IDAC)作为急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)诱导后治疗的临床价值。研究团队将1132名18-60岁新诊断AML患者(排除核心结合因子白血病、急性早幼粒细胞白血病等特殊亚型)随机分组，分别接受IDAC(1500 mg/m²每12小时)或高剂量方案(high-dose cytarabine, HDAC 3000 mg/m²)。

令人振奋的是，5年随访数据显示IDAC组患者总生存率(overall survival, OS)达到59.3%，与HDAC组的57.5%相比展现出非劣效性(风险比0.96)。更妙的是，中剂量组患者化疗相关骨髓抑制程度和不良反应发生率显著降低，实现了疗效与安全性的完美平衡。

研究特别采用欧洲白血病网(European Leukemia Net, ELN)2022风险分层进行校正分析，发现不同风险组患者均能同等获益。对于中高危组患者，研究还纳入了首次缓解期进行异基因造血干细胞移植(allogeneic HSCT)的考量，全面评估了治疗策略的整体效果。

这项由法国昂热地区临床研究办公室主导的重要研究，为AML治疗方案的优化提供了高质量循证医学证据，注册号EudraCT 2014-000699-24和NCT02416388。其突破性发现可能改变临床实践，让更多患者在获得同等生存获益的同时，减轻治疗带来的毒副作用负担。