生成式人工智能与人类专业知识在健康经济与结果研究中的融合：一种混合智能框架的创新应用

本研究针对健康经济与结果研究(HEOR)领域面临的数据复杂性高、资源有限和实时分析需求等挑战，提出了一种结合生成式人工智能(Gen-AI)与人类专业知识的混合智能框架。研究人员通过整合技术接受模型(TAM)和统一技术接受理论(UTAUT)等理论，开发了人类在环(HITL)和AI在环(AITL)两种协作模式，并应用检索增强生成(RAG)和提示工程等技术，显著提升了HEOR工作流程的效率与准确性。该研究为AI在医疗决策支持系统中的实际应用提供了重要方法论指导，对优化医疗资源配置和政策制定具有深远意义。

　　

在医疗健康领域，健康经济与结果研究(HEOR)正面临着前所未有的挑战。随着医疗数据的爆炸式增长和决策复杂性的提高，传统分析方法已难以满足实时、精准的决策需求。医疗政策制定者常常陷入两难：一方面需要快速处理海量临床和经济学数据，另一方面又必须确保决策的准确性和可解释性。这种矛盾在药物经济学评估、医疗资源分配和卫生技术评估(HTA)等关键环节表现得尤为突出。

ConnectHEOR Limited与诺华公司的联合研究团队敏锐地捕捉到这一痛点，创新性地将生成式人工智能(Gen-AI)引入HEOR领域。研究人员发现，当前HEOR工作流程主要面临三大瓶颈：处理大规模异构医疗数据的效率低下、专业人力资源的严重不足，以及传统分析方法难以适应快速变化的证据环境。这些问题直接影响了医疗决策的时效性和科学性，可能导致数亿医疗资金的低效配置和患者获益的延迟。

为解决这些系统性问题，研究团队设计了一套突破性的混合智能框架。该框架的核心创新在于巧妙平衡了人工智能的计算优势与人类专家的领域知识，通过两种互补模式实现协同增效：在人类在环(HITL)模式下，AI主导数据处理和分析流程，人类专家负责目标设定和结果验证；而在AI在环(AITL)模式下，人类专家保持主导地位，AI则扮演验证和增强的角色。这种灵活架构既发挥了AI处理海量数据的高效性，又保留了人类在复杂决策中的关键判断力。

研究采用了多学科交叉的方法论体系。在理论层面，整合了技术接受模型(TAM)和统一技术接受理论(UTAUT)等技术采纳理论，重点考察了感知有用性(PU)和感知易用性(PEOU)等关键因素。在技术实现上，团队开发了基于检索增强生成(RAG)的知识增强系统，通过向量数据库存储医疗政策、HTA指南等专业文献，有效解决了通用大语言模型(LLM)在专业领域的"幻觉"问题。同时应用了链式思考(CoT)、思维树(ToT)等高级提示工程技术，显著提升了AI输出的逻辑性和可靠性。

研究结果展现出令人振奋的应用前景。在模型概念化方面，AI能够快速生成符合马尔可夫模型(Markov model)基本结构的框架，专家则可集中精力优化临床合理性和政策适配性。在证据合成环节，AI实现了文献检索和数据提取的自动化，效率提升达60%以上，同时通过人类验证确保结果准确性。特别值得关注的是，研究提出的图检索增强生成(Graph RAG)技术，通过建立医疗信息节点间的语义关联，在网状meta分析(NMA)等复杂任务中表现出色。

在患者报告结局(PRO)评估领域，混合框架展现出独特优势。AI系统能够高效处理大规模PRO问卷数据，识别潜在模式和相关因素，而人类专家则专注于结果解释和临床意义挖掘。这种分工使研究人员既能把握宏观趋势，又能捕捉细微的群体差异，为精准医疗决策提供了新视角。

讨论部分深入剖析了该框架的转化价值。首先，它建立了AI与人类协同的新范式，既不是简单替代，也不是机械辅助，而是真正的智能融合。其次，通过可解释AI(XAI)技术，增强了算法透明度，满足了医疗决策的合规要求。最重要的是，该研究为医疗AI的伦理治理提供了实践样本，证明在关键决策环节保留人类监督的必要性。

这项发表在《Advances in Therapy》的研究具有里程碑意义。它不仅提供了HEOR领域数字化转型的具体路径，更开创性地证明了混合智能在医疗决策中的可行性。随着欧盟联合临床评估(JCA)等新规的实施，这种融合人类专业判断与AI计算能力的方法，有望成为医疗技术评估的国际新标准。未来研究可进一步探索自主AI代理(agentic AI)在动态HTA中的应用，推动医疗决策支持系统向更智能、更灵活的方向发展。