综述：干细胞疗法在肝脏疾病中的应用现状与未来展望

（编辑推荐）本综述系统梳理了间充质干细胞（MSCs）治疗慢性肝病（如失代偿期肝硬化DLC和肝衰竭LF）的临床进展，涵盖110余项临床试验数据，指出其安全性优势及功能恢复潜力，同时提出疗效异质性、标准化缺失等挑战，并对干细胞外泌体、基因编辑等新技术前景进行展望。

　　

Abstract

干细胞疗法已成为治疗严重慢性肝病的重要探索方向，其中间充质干细胞（MSCs）在临床前和临床试验中研究最为广泛。

Background

慢性肝病如失代偿期肝硬化（DLC）和肝衰竭（LF）缺乏特效治疗手段，MSCs凭借其多向分化潜能和免疫调节特性成为研究热点。脐带、骨髓和脂肪组织来源的MSCs是当前主要细胞来源。

Objective

本文旨在总结干细胞疗法治疗慢性肝病的临床研究进展，为未来转化医学提供参考。

Methods

通过检索PubMed、Web of Science等数据库及ClinicalTrials.gov注册平台，系统分析截至2025年3月31日的110余项相关临床试验数据。

Results

安全性：MSCs疗法整体安全性良好，严重不良事件发生率低于5%。疗效：II期试验显示，脐带MSCs可使DLC患者1年生存率提升18.7%，MELD评分改善≥2分。但疗效存在异质性，可能与细胞剂量（1-10×10⁶/kg）和输注途径（门静脉/外周静脉）差异相关。新技术：

• 干细胞外泌体：动物实验证实可减轻肝纤维化评分≥33%
• CRISPR-Cas9编辑的MSCs：在α₁-抗胰蛋白酶缺乏症模型中显示合成功能校正
• 3D肝脏类器官：体外白蛋白分泌量达原代肝细胞的82%±6%

Conclusion

尽管标准化方案和长期安全性仍需完善，干细胞疗法联合新兴技术有望突破当前肝病治疗瓶颈。未来需开展多中心III期试验验证最佳治疗策略。