老年特发性震颤患者深部脑刺激与聚焦超声手术的流行病学特征及临床意义研究

本研究针对特发性震颤(ET)老年患者手术干预率缺乏真实世界数据的问题，通过前瞻性队列研究(346例，平均年龄79.5岁)首次报道了非临床来源样本中深部脑刺激(DBS)和聚焦超声(FUS)的累积患病率(0.046% vs 0.035%)、年手术率(均为0.009)等关键指标，揭示了治疗中心数据可能高估实际手术率，为ET精准治疗决策提供循证依据。

　　

特发性震颤(ET)作为最常见的运动障碍之一，在65岁以上人群中的患病率高达5.79%，且随年龄增长显著上升。这种严重影响生活质量的疾病，约30-50%患者对一线药物(如普萘洛尔和扑米酮)反应不佳。虽然深部脑刺激(Deep Brain Stimulation, DBS)和聚焦超声丘脑切开术(Focused Ultrasound Thalamotomy, FUS)被证明能有效缓解药物难治性震颤，但关于这些手术在真实世界ET人群中的实施频率却存在严重认知空白——既往研究仅基于治疗中心数据，且缺乏针对75岁以上高龄患者的具体分析。

为突破这一局限，由美国国立卫生研究院(NIH)资助的COGNET研究团队开展了一项开创性工作。他们从国际特发性震颤基金会招募346例平均年龄79.5岁的社区ET患者(非临床来源)，通过长达4.4±2.5年的前瞻性随访，首次系统评估了DBS与FUS在老年ET人群中的流行病学特征。这项发表在《Parkinsonism》的研究，不仅填补了FUS手术率数据的空白，更揭示了治疗中心数据可能高估实际手术需求的重大发现。

研究采用多时点纵向观察设计，在基线、18、36、54、72和90个月共6个时间点收集手术史数据。关键方法包括：1) 通过标准化问卷获取DBS/FUS手术史；2) 计算累积患病率(特定时点已有手术病例占比)、累积发病率(新发手术病例/千人年)和年手术率(无手术史者中新实施手术的比例)；3) 使用生存分析处理随访数据。所有病例均通过运动障碍专家确诊ET，并排除帕金森病等其他运动障碍。

研究结果
病例特征
基线样本平均年龄79.5岁，72例(20.8%)在研究期间死亡。手术组与非手术组在年龄、病程等关键指标上无显著差异(补充表2)。

手术流行病学指标

• 累积患病率：DBS为0.046%(95%CI 0.024-0.068)，FUS为0.035%(0.016-0.054)
• 累积发病率：DBS与FUS分别为9.44/千人年和9.43/千人年
• 年手术率：两者均为0.009

与既往研究的对比
显著低于治疗中心报告的DBS使用率(1.39%-2.9%)，证实临床样本存在选择偏倚。

讨论与意义
这项研究首次描绘了DBS与FUS在社区老年ET人群中的真实应用图景。其核心发现有三：首先，两种手术的实际使用率远低于既往基于治疗中心的估计，提示临床研究可能高估了手术干预的普及程度；其次，DBS与FUS在流行病学指标上高度接近，反映两者在临床实践中的等效性；最后，针对75岁以上超高龄人群的数据，填补了老年医学在这一领域的重要空白。

Elan D. Louis团队的研究具有双重革新价值：方法学上，通过社区队列设计克服了治疗中心样本的选择偏倚；临床上，为ET治疗指南的制定提供了更可靠的真实世界证据。特别是发现FUS(较新的技术)与DBS(金标准)具有相似采纳率，暗示新技术在老年患者中的接受度良好。这些发现将帮助临床医生更准确地评估手术适应症，也为医疗资源配置决策提供了关键参考。