不同剂量环磷酰胺在多发性骨髓瘤干细胞动员中的疗效比较：一项多中心回顾性研究

本研究针对多发性骨髓瘤（MM）患者干细胞移植中环磷酰胺（Cy）剂量选择的争议，通过多中心回顾性分析169例患者数据，比较2 gr/m2与3 gr/m2 Cy剂量对CD34+细胞采集量、动员失败率等指标的影响。结果显示，3 gr/m2组干细胞产量显著更高（p=0.002），但两组在动员失败率和单采天数上无差异，为临床剂量选择提供了循证依据。

　　

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞疾病，自体造血干细胞移植（ASCT）仍是其重要治疗手段，可延长患者生存期约1年。然而，干细胞移植的关键前提是成功动员足够数量的造血干细胞（HSCs），其中环磷酰胺（Cy）联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）是常用方案。但Cy的最佳剂量长期存在争议：高剂量（如3-4 gr/m²）可能增加感染风险，而低剂量（如1.5-2 gr/m²）的干细胞产量是否足够尚不明确。为此，研究人员开展了一项多中心回顾性研究，比较2 gr/m²与3 gr/m² Cy的动员效果，相关成果发表于《Transfusion and Apheresis Science》。

研究团队分析了2018-2024年间169例接受Cy动员的MM患者数据，分为2 gr/m²（组1）和3 gr/m²（组2）两组，主要评估CD34⁺细胞采集量、外周血CD34⁺峰值、单采天数及动员失败率。技术方法包括：基于电子病历的回顾性队列分析、流式细胞术检测CD34⁺细胞、国际骨髓瘤工作组（IMWG）疗效标准评估疾病状态，以及修订版国际预后分期系统（R-ISS）进行风险分层。

结果部分

1. 干细胞产量：3 gr/m²组CD34⁺细胞中位数显著更高（10.00 vs 9.01×10⁶/kg，p=0.002），支持高剂量在提升干细胞产量上的优势。
2. 动员效率：两组动员失败率（p=0.112）和单采天数（p=0.648）无统计学差异，表明低剂量方案并未增加临床操作负担。
3. 疾病状态影响：组1中47.1%患者达完全缓解（CR），而组2仅29.3%为CR，但疾病状态未显著干扰剂量效应。

结论与意义
本研究证实3 gr/m² Cy在干细胞产量上更具优势，为追求更高移植成功率的临床场景提供了依据；同时，2 gr/m²剂量在减少感染风险的同时未增加动员失败或延长单采时间，适合特定患者群体。这一发现填补了Cy剂量选择循证医学证据的空白，尤其对存在感染高危因素或需平衡疗效与安全性的患者具有重要指导价值。未来需前瞻性研究进一步验证不同剂量对长期移植结局的影响。