环孢素(Ciclosporin)作为辅助疗法在重症硬斑病(Morphoea)中的疗效与安全性评估

针对硬斑病(Morphoea)治疗选择有限的临床挑战，英国皇家自由医院团队开展了一项为期12年的观察性研究，评估环孢素(Ciclosporin)在成人患者中的疗效。研究显示，48%患者1年内获得改善，81%实现疾病稳定，52%达到缓解，证实环孢素可作为标准系统治疗无效时的有效辅助方案，为这一罕见自身免疫性疾病提供了新的治疗选择。

　　

硬斑病(Morphoea)是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是皮肤和皮下组织的纤维化，临床分为斑块型、线状型、泛发型和全硬化型等亚型。尽管该病不危及生命，但可导致严重的功能损害和毁容，尤其是线状型和全硬化型。目前治疗选择有限，主要依赖糖皮质激素、甲氨蝶呤(MTX)和霉酚酸酯(MMF)等免疫抑制剂，但部分患者对这些标准治疗反应不佳或无法耐受。面对这一临床困境，英国皇家自由医院的Cheuk Yin Chow、Aveen Connolly、Emma Gardette和Catherine H. Orteu团队开展了一项长达12年的观察性研究，探索环孢素(Ciclosporin)作为辅助治疗的潜力，相关成果发表在《British Journal of Dermatology》。

研究团队回顾性分析了2011-2023年间在该中心就诊的21例成人硬斑病患者数据。采用局部硬皮病评估工具(Localized Scleroderma Assessment Tool, LoSCAT)和医师整体评估(Physician's Global Assessment)量化疾病严重程度，记录免疫学特征、治疗方案及不良反应。环孢素以中位剂量1.9 mg kg^-1起始，联合背景系统治疗，定期评估治疗反应至1年。

疾病特征与治疗反应
队列中81%为女性，中位发病年龄49岁。33%患者在6周内即出现治疗反应，48%在1年时获得临床改善。值得注意的是，环孢素主要用于标准治疗失败(疾病进展或不耐受)的患者，81%的添加者实现了疾病稳定或改善。

安全性与长期管理
不良反应以轻度为主，高血压和肌痛最常见。尽管52%患者达到缓解，但多数仍需长期维持标准系统治疗，提示环孢素更适合作为短期干预而非单药维持方案。

结论与意义
该研究首次系统评估了环孢素在硬斑病中的疗效，证实其能快速(最早6周)诱导临床改善，为顽固性病例提供了可行的辅助选择。结果支持将环孢素纳入现有治疗体系，尤其适用于标准治疗失败的患者。研究局限性包括样本量小和观察性设计，未来需要更大规模的前瞻性研究验证这些发现，并明确最佳治疗时长和剂量策略。这一成果为改善硬斑病这一难治性疾病的临床管理提供了重要循证依据。