口服小剂量地塞米松脉冲疗法与托法替布治疗进展性非节段型儿童白癜风的疗效与安全性对比研究

本研究针对儿童白癜风进展期治疗难题，由印度昌迪加尔医学教育研究院团队开展随机单盲对照试验，比较口服小剂量地塞米松脉冲疗法(OMP)与JAK抑制剂托法替布的疗效。结果显示两种方案在36周时色素再生率(VES50 73% vs 60%)和疾病稳定(VIDA评分改善)方面无显著差异，OMP组早期控制趋势更明显(67% vs 47%)，为儿童白癜风治疗提供安全有效的选择方案。

　　

白癜风作为一种常见的获得性色素脱失性疾病，在儿童群体中呈现出独特的临床特征和治疗挑战。尤其对于处于快速进展期的非节段型白癜风患儿，如何有效遏制白斑扩散并促进色素再生，一直是皮肤科医生面临的临床难题。传统激素治疗虽有一定效果，但长期使用副作用令人担忧；而新兴的Janus激酶(JAK)抑制剂虽在成人患者中展现潜力，其在儿童群体的应用数据却十分有限。这种治疗选择的困境，促使研究人员探索更安全有效的干预方案。

印度昌迪加尔医学教育研究院的Sukhdeep Singh团队在《British Journal of Dermatology》发表了一项开创性研究，首次头对头比较口服小剂量地塞米松脉冲疗法(OMP)与托法替布在儿童白癜风治疗中的表现。这项随机、研究者单盲的前瞻性研究纳入了30名6-18岁的活动性非节段型白癜风患儿，通过24周治疗加12周观察的严谨设计，采用VIDA(白癜风疾病活动度评分)和VES(白癜风面积评分)双重评估体系，揭示了两种治疗方案各自的优势特点。研究不仅为临床决策提供了重要证据，更开辟了儿童白癜风精准治疗的新思路。

研究采用随机分组对照设计，30名患儿分别接受OMP地塞米松(每周连续2天2.5mg)或托法替布(根据体重5mg每日1-2次)治疗。通过定期评估VIDA和VES评分变化，结合实验室监测和不良事件记录，系统比较两种方案的疗效与安全性。样本来自单一医疗中心，确保评估标准的一致性。

【疾病活动控制】OMP组在治疗4周时就显示出更快的疾病稳定趋势，67%患儿VIDA评分改善，较托法替布组(47%)高出20个百分点，虽然统计学差异不显著(P=0.46)。这一发现提示激素脉冲疗法可能在快速遏制病情进展方面具有时间优势。

【色素再生效果】经过36周观察，两组最终色素再生效果相当：OMP组73%达到VES₅₀(≥50%复色)，托法替布组为60%(P=0.70)；在VES₇₅(≥75%复色)指标上，两组均有33%患儿达标。基线VES评分从2.0(OMP)和3.6(托法替布)分别降至0.7和1.5，显示两种治疗均能显著改善皮损面积。

【安全性特征】OMP组报告了暂时性胃肠不适、多毛和体重增加等典型激素相关反应；托法替布组则主要表现为轻度血脂异常。两组均未出现严重不良事件，证实两种方案在儿童群体中的短期安全性。

该研究首次系统论证了OMP地塞米松与托法替布在儿童白癜风治疗中的等效性，为临床选择提供了等级证据。特别值得注意的是，OMP方案展现出更早控制疾病活动的趋势，这对处于快速进展期的患儿尤为重要；而托法替布则避免了激素相关副作用，为长期管理提供替代选择。研究采用的VIDA和VES评估体系，建立了儿童白癜风疗效评价的标准化框架。这些发现不仅填补了儿童白癜风治疗指南的空白，更启示未来研究应关注不同治疗方案的时序组合策略，如早期采用OMP快速控制、后续换用JAK抑制剂维持的方案探索。随着精准医学发展，这项研究为建立儿童白癜风的分阶段、个体化治疗模式奠定了重要基础。