靶向抗凝血酶的小干扰RNA疗法Fitusiran(QFITLIA?)首次获批：血友病A/B治疗新突破

来自Sanofi的研究人员针对血友病A/B患者凝血功能障碍的临床需求，开发了靶向抗凝血酶(antithrombin)的小干扰RNA(siRNA)疗法Fitusiran(QFITLIA?)。该研究通过抑制抗凝血酶合成恢复凝血平衡，实现每月一次给药频率的突破性治疗方案，最终获得全球首个用于12岁以上血友病A/B患者（伴或不伴FVIII/FIX抑制物）常规预防性治疗的监管批准。

　　

血友病A和B是由凝血因子基因突变引发的遗传性出血性疾病。科学家们开创性地运用小干扰RNA(small interfering RNA, siRNA)技术，通过精准抑制抗凝血酶(antithrombin, AT)的生物合成来重建凝血平衡。由赛诺菲(Sanofi)研发的Fitusiran(QFITLIA?)正是这一革命性疗法的代表，其每月皮下注射的给药方案显著优于传统预防性治疗。这项里程碑式的研究最终促成该药物获批，成为全球首个用于12岁及以上血友病A/B患者（无论是否存在凝血因子VIII/IX(FVIII/FIX)抑制物）的常规预防治疗选择，可有效预防或减少出血事件发生频率。