兰瑞肽治疗托伐普坦耐药性常染色体显性多囊肾病合并肢端肥大症患者的肝肾囊肿体积缩小机制研究

来自某医院肾病科的研究人员报道了一例托伐普坦(tolvaptan)耐药的常染色体显性多囊肾病(ADPKD)合并肢端肥大症患者的创新治疗案例。通过使用生长抑素类似物兰瑞肽(lanreotide)，不仅有效降低血清胰岛素样生长因子1(IGF-1)和生长激素(GH)水平，还显著缩小患者总肾脏体积(TKV)并延缓肾功能恶化。该研究为GH/IGF-1轴异常驱动的ADPKD进展提供了新的治疗思路，首次证实兰瑞肽对托伐普坦耐药患者的肝肾保护作用。

　　

一名35岁女性患者于2002年确诊常染色体显性多囊肾病(autosomal dominant polycystic kidney disease, ADPKD)，2016年开始使用托伐普坦(tolvaptan)治疗但未见疗效。2018年出现双眼颞侧偏盲，检查发现肢端肥大特征伴血清胰岛素样生长因子1(insulin-like growth factor 1, IGF-1)和生长激素(growth hormone, GH)水平升高，确诊垂体瘤相关肢端肥大症。

启用兰瑞肽(lanreotide)治疗后6个月内，不仅GH/IGF-1水平显著下降，总肾脏体积(total kidney volume, TKV)也出现意外缩小。经蝶窦手术后暂停治疗期间，患者GH水平反弹(GH nadir>0.4 ng/mL)，TKV迅速增大伴肾功能恶化。重新使用兰瑞肽后再次观察到TKV缩小、肝脏体积稳定及肾功能下降减缓。

该案例首次揭示GH/IGF-1通路异常可能加速ADPKD进展，为托伐普坦耐药患者提供了新的治疗选择。生长抑素类似物通过双重作用机制——既抑制垂体GH分泌，又直接作用于囊肿细胞上的生长抑素受体，展现出独特的肝肾保护效果。这一发现为理解ADPKD进展机制开辟了新视角，提示GH/IGF-1水平监测可能成为疾病管理的重要指标。