利伐沙班对比华法林在肯尼亚西部静脉血栓栓塞治疗中的成本效益分析：一项公共卫生经济学研究

本研究针对撒哈拉以南非洲地区直接口服抗凝药(DOACs)可及性不足的现状，通过马尔可夫模型比较利伐沙班(rivaroxaban)与华法林(warfarin)治疗静脉血栓栓塞(VTE)的成本效益。结果显示利伐沙班治疗12个月可节省43美元/患者，获得0.023质量调整生命年(QALYs)，增量成本效果比(ICER)为-1862美元/QALY，在84.1%概率模拟中具有成本效益。该研究为资源受限地区抗凝治疗策略选择提供了重要循证依据。

　　

在全球心血管疾病负担日益加重的背景下，静脉血栓栓塞(VTE)作为一种由静脉内血栓形成引发的心血管疾病，每年影响着0.75-2.69/1000人。尽管直接口服抗凝药(DOACs)在高收入国家已成为标准治疗，但撒哈拉以南非洲地区仍普遍使用华法林(warfarin)——这种需要频繁监测国际标准化比值(INR)且存在多种药物相互作用的传统抗凝药。在肯尼亚西部，华法林使用者出血风险高达30.3%，显著高于利伐沙班(rivaroxaban)的14.4%，但高昂的DOACs价格阻碍了其在公共卫生系统的普及。

为破解这一困境，来自布朗大学公共卫生学院与莫伊教学转诊医院(MTRH)的研究团队开展了一项开创性研究。他们发现，通过制药企业补贴计划获取的利伐沙班，不仅在临床效果上优于华法林，更出人意料地在经济性方面展现出优势。这项发表在《Clinical Drug Investigation》的研究，为资源受限地区的抗凝治疗策略选择提供了关键决策依据。

研究团队采用离散时间个体状态转换马尔可夫模型，基于MTRH抗凝诊所160例利伐沙班和116例华法林治疗患者的真实世界数据，模拟了12个月内五种健康状态（无事件、复发、大出血、临床相关非大出血[CRNMB]、终止治疗）的转换概率。通过质量调整生命年(QALYs)和增量成本效果比(ICER)评估，采用肯尼亚人均GDP三倍（6020.40美元/QALY）作为支付意愿阈值。研究同时进行了确定性敏感性分析和概率敏感性分析(PSA)以验证结果稳健性。

【主要研究结果】

1. 基础案例分析
   12个月治疗总成本显示，利伐沙班组（173美元）较华法林组（216美元）节省43美元/患者。利伐沙班获得0.848 QALYs，优于华法林的0.824 QALYs，ICER为-1862美元/QALY，呈现"绝对优势"（更有效且更经济）。

2. 敏感性分析
   单因素敏感性分析显示，结果对利伐沙班治疗CRNMB和大出血的成本变化最敏感。蒙特卡洛模拟的概率敏感性分析中，利伐沙班在84.1%的模拟中保持成本效益优势，最不利情境下ICER仍为-3114.58美元/QALY。

3. 情景分析
   当设定终止治疗患者VTE复发率达7.4%时，利伐沙班的成本优势依然稳定（ICER -1807美元/QALY），验证了模型在不同临床情境下的可靠性。

这项研究突破了"新型药物必然更昂贵"的固有认知，揭示在肯尼亚公共卫生体系中，利伐沙班通过减少监测需求、降低不良事件发生率，实现了临床效果与经济性的双重优化。特别值得注意的是，研究中采用的利伐沙班价格来自企业补贴计划，提示通过政策谈判和医保覆盖调整，可进一步放大这种成本效益优势。

研究结果对撒哈拉以南非洲地区的医疗政策制定具有三重启示：首先，为将DOACs纳入国家基本药物目录提供了实证支持；其次，揭示了在资源受限环境中，新型治疗手段可能通过减少并发症和医疗资源消耗实现长期成本节约；最后，为类似地区开展本土化药物经济学评估建立了方法学范式。正如作者Emily T.O'Neill团队强调的，这项研究不仅改变了肯尼亚西部VTE治疗的经济学计算，更可能成为推动全球健康公平的催化剂——证明通过创新合作模式，低收入地区同样可以享受医学进步带来的双重红利（临床效益与经济效益）。