基于价值的Resmetirom定价策略对代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)的经济学评价

来自美国的研究团队通过建立基于代理人的状态转移微观模拟模型，评估了甲状腺激素受体β激动剂Resmetirom治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)伴F2-F3期纤维化的成本效益。研究发现当前19,011美元/年的定价下，其增量成本效果比(ICER)达140,134美元/QALY，超出10万美元/QALY的支付意愿阈值。研究为优化药物定价提供了关键经济学依据。

　　

这项开创性的经济学研究构建了包含14种肝脏组织学状态的微观模拟模型，聚焦全球首个获批治疗MASH伴中度纤维化(F2-F3期)的药物——甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂Resmetirom。模拟57.1±10.5岁的20万患者队列显示，相较标准治疗，Resmetirom虽能带来0.26个质量调整生命年(QALY)的获益，但14万美元/QALY的增量成本效果比(ICER)远超美国常规支付阈值。有趣的是，模型敏感性分析揭示药物经济性高度依赖停药率——若实现100%持续用药，ICER会飙升至31.9万美元/QALY，这提示临床实践中患者依从性将显著影响药物价值。研究者特别指出，当前定价下每避免1例肝脏相关死亡需耗费48.6万美元，而将年费用控制在1.5万美元以下才符合10万美元/QALY的性价比标准。这些发现为医保谈判提供了量化依据，同时凸显需要更多长期随访数据来验证该药物对肝硬化进展和非肝脏并发症的真实影响。