托法替尼治疗成人毛发扁平苔藓的疗效与安全性:一项随机安慰剂对照试验的突破性发现

【字体: 时间:2025年06月29日 来源:International Immunopharmacology 4.8

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  针对毛发扁平苔藓(LPP)治疗证据不足的难题,伊朗Shahid Beheshti医科大学团队开展了一项随机双盲对照试验,评估JAK抑制剂托法替尼(tofacitinib)联合局部氯倍他索的疗效。结果显示,托法替尼组毛发休止期拉发试验(anagen pull test)显著改善,但LPP活动指数(LPPAI)无显著差异,为LPP靶向治疗提供了新依据。

  

毛发扁平苔藓(Lichen planopilaris, LPP)是一种令人困扰的慢性炎症性疾病,它会无情地攻击毛囊,导致永久性脱发。这种疾病多见于40-60岁的女性,表现为瘙痒、疼痛和红斑等症状,给患者带来沉重的心理负担。目前治疗LPP的主要手段是皮质类固醇,但疗效参差不齐,医生们迫切需要更有效的治疗方案。近年来,Janus激酶(JAK)抑制剂在炎症性疾病治疗中崭露头角,这为LPP治疗带来了新的希望。

为了验证JAK抑制剂的疗效,伊朗Shahid Beheshti医科大学皮肤研究中心的HamidReza Mahmoudi团队开展了一项开创性的研究。这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验,首次系统评估了JAK抑制剂托法替尼(tofacitinib)治疗LPP的效果。研究结果发表在《International Immunopharmacology》上,为LPP的精准治疗提供了重要依据。

研究人员采用了严谨的试验设计,招募了37名LPP患者,随机分为托法替尼组(每日5mg)和安慰剂组,两组均配合使用局部氯倍他索治疗。通过为期6个月的治疗和9个月的随访,研究人员运用LPP活动指数(LPPAI)、医师整体评估(PGA)和皮肤生活质量指数(DLQI)等多种指标全面评估疗效。

研究结果部分:

Comparative analysis of demographic and clinical profiles
研究纳入26名女性和11名男性,平均年龄45.81±13.06岁。两组在人口学特征和基线病情上无显著差异,保证了试验的可比性。

疗效评估
托法替尼组在毛发休止期拉发试验(anagen pull test)上表现出显著改善,这一指标能准确反映毛囊炎症活动程度。然而,两组在LPP活动指数(LPPAI)的改善上未见显著差异。值得注意的是,医师整体评估(PGA)显示托法替尼组的病情改善明显优于安慰剂组。

安全性分析
两组不良事件发生率相当,证实托法替尼在LPP治疗中具有良好的安全性特征。

在讨论部分,作者指出这项研究首次通过随机对照试验证实了托法替尼对LPP的治疗价值。虽然LPPAI未显示显著差异,但毛发休止期拉发试验和PGA的改善表明托法替尼可能通过抑制JAK-STAT通路(Janus激酶-信号转导和转录激活因子通路)减轻毛囊炎症。这一发现为LPP的靶向治疗开辟了新途径,特别是对那些传统治疗无效的患者。

这项研究的创新性在于:首次采用随机对照试验设计评估JAK抑制剂治疗LPP的疗效;建立了托法替尼治疗LPP的临床证据;为理解LPP的发病机制提供了新视角。研究人员建议未来开展更大样本、更长随访期的研究,以进一步验证这些发现。

该研究由Cinnagen公司提供药物支持,但作者声明不存在利益冲突,保证了研究的独立性。这项成果不仅为临床医生提供了新的治疗选择,也为后续JAK抑制剂在毛发疾病中的应用研究奠定了基础,具有重要的临床和科研价值。

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