FDA突破性医疗器械计划下治疗性设备的授权特征与临床证据评估

【编辑推荐】来自美国的研究团队通过横断面分析，评估了2016-2024年间75项FDA突破性治疗设备的审批时效性与临床证据强度。研究发现：57%设备在法定时限内完成审批，但49%有效性终点采用替代指标，19%缺乏统计检验；60%未要求上市后研究。该研究揭示了加速审批机制下风险收益评估的潜在不确定性。

　　

这项横断面研究深度剖析了美国食品药品监督管理局(FDA)突破性设备计划(Breakthrough Devices Program, BDP)框架下治疗性医疗器械的审批特征。数据显示，2016至2024年间获批的75项治疗设备中，45.3%属于高风险类别，其中67.6%为全球首创技术。FDA平均审批耗时225.8±107.6天，73.3%高风险设备快于《医疗器械用户收费法案》(MDUFA)预定目标。

值得注意的是，89.3%设备开展过上市前临床测试，但49.4%主要终点采用替代指标(surrogate measures)，18.5%缺乏统计学验证。植入式设备的中位随访期仅6个月(IQR 3.8-12)。更值得关注的是，40%设备被要求开展46项上市后研究，其中41.3%存在延迟；12%设备在平均2.4±1.9年市场周期内发生召回，包括1例最高风险的I类召回。

研究结果既证实BDP加速了创新技术转化(59.1%突破性设备为治疗用途)，也暴露出证据链的薄弱环节——近半数设备基于替代指标获批，且随访期较短。这种"加速准入-证据补全"的监管模式，是否真正实现改善公共健康的初衷，仍需更长期的效益风险评估。