儿童癌症护理中患者报告结局（PROs）的挑战与机遇：提升患儿参与与生存质量的关键路径

本研究聚焦儿科肿瘤领域患者报告结局（PROMs）的应用困境，系统分析了年龄认知差异、神经认知障碍患儿纳入不足等核心问题，提出通过患者代表参与开发、临床工作流整合及生存期延伸等策略优化PROMs实施，为构建真正以患儿为中心的个体化护理模式提供循证依据。

　　

在儿科肿瘤领域，如何真正听见患儿的声音一直是临床实践的难点。传统医疗模式中，儿童常被视为被动接受者，其症状描述常被家长或医生"过滤"，导致疲劳、疼痛等关键症状被低估。随着联合国《儿童权利公约》强调儿童参与权，20世纪末Bluebond-Langner等学者发现，即使年幼患儿也能理解复杂医疗概念，这推动了从家长主导模式向患儿中心护理的转变。然而，患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）在临床应用中仍面临多重壁垒：超过50%的青少年癌症幸存者（CAYA）存在未被识别的焦虑、神经心理后遗症，而常规PROMs工具多针对8岁以上神经典型儿童设计，使低龄患儿和神经认知障碍群体成为"沉默的大多数"。

为破解这些难题，欧洲癌症儿童组织（CCI Europe）等机构的研究团队在《EJC Paediatric Oncology》发表研究，系统梳理了PROs在儿科肿瘤领域的应用现状。通过分析EU-CAYAS-NET项目等跨国调查数据，结合临床实践案例，研究揭示了三大核心矛盾：成人PROMs工具在跨文化效度上的局限性、临床工作者对PROMs价值的认知差异、以及生存期随访中PROs的系统性缺失。例如，欧洲调查显示仅20%的幸存者随访咨询涉及生活质量问题，而超过半数患者实际存在相关需求。

研究采用多维度方法体系：通过德尔菲法建立专家-患者代表共识（如SIOP-E脑肿瘤组的Quality of Survival Group制定核心评估集），开发年龄适应性工具（如4-5岁患儿适用的co-SSPedi联合报告系统），并利用数字健康技术实现电子病历集成。关键创新点包括：建立模块化PROMs框架以适应从儿童期到成年期的纵向追踪，采用视觉化界面提升低龄患儿参与度，以及通过欧洲范围内临床实践指南的协同制定（如HCPs与患者倡导者共同开发的实施清单）推动标准化落地。

研究结果呈现四大突破方向：

1. 让PROMs具有临床相关性：通过患者代表全程参与开发流程，确保工具捕捉真实需求。例如在神经肿瘤领域，将内分泌功能、适应性行为等维度纳入核心评估集。
2. 工作流整合策略：电子化PROMs系统可缩短42%的症状识别时间，当临床医生明确反馈PRO数据用途时，患儿填写依从性提升3倍。
3. 全年龄段覆盖方案：针对<8岁患儿开发的图像量表（如笑脸-哭脸疼痛评分）使报告准确率提高58%，而语音交互系统帮助视障患儿实现自主报告。
4. 生存期延伸应用：在EU-CAYAS-NET项目中，系统化PROMs实施使疲劳、生育忧虑等迟发效应的检出率从<20%升至73%。

讨论部分强调，这项研究首次构建了儿科肿瘤PROs的全周期实施框架。其核心价值在于：通过共同设计（co-design）机制平衡科学严谨性与临床实用性——例如将患者倡导者纳入SIOP-E指南制定委员会，确保评估工具同时满足HCPs的诊疗需求和患儿的表达特点。值得注意的是，研究揭示了文化适应性在PROMs中的关键作用：直接翻译成人量表会导致30%的条目被患儿误解，而本土化改编版本的信效度提升至0.82-0.91。

该研究的局限性在于尚未完全解决神经多样性（Neurodiversity）群体的评估难题，当前仅21%的中心具备针对认知障碍患儿的专用PROMs。未来方向包括开发基于AI的动态适应性测试，以及通过EU健康计划（2021-2027）扩大跨国标准化数据库建设。正如作者Karolina Maslak团队强调，只有当PROs成为"医患对话的启动器而非终点站"，才能真正实现儿童肿瘤护理从疾病为中心向健康维度为中心的范式转变。