儿童慢性肾脏病(CKD)患者导航项目的成本-效果分析：一项澳大利亚多中心随机对照试验的经济学评估

为解决儿童慢性肾脏病(CKD)患者医疗资源获取不平等问题，澳大利亚研究团队开展了NAVKIDS2患者导航项目的经济学评估。这项多中心RCT研究通过6个月的前瞻性数据收集，采用医疗资助方视角分析成本效益。结果显示，患者导航组人均成本较标准护理组高1,075澳元，但QALYs增益无统计学差异(0.33 vs 0.30)，ICER为41,960澳元/QALY（95%CI:-300,123至769,958）。研究首次量化了CKD儿童患者导航项目的经济价值，为资源分配决策提供了关键证据。

　　

儿童慢性肾脏病(CKD)给全球医疗系统带来沉重负担，尤其对偏远地区和经济弱势群体而言，医疗资源获取不平等问题更为突出。在澳大利亚，这类患儿常面临多重挑战：复杂的多学科诊疗体系、高额自付费用、以及城乡医疗资源分布不均。更令人担忧的是，既往研究表明低收入家庭的CKD患儿健康相关生活质量(QoL)显著低于富裕家庭。虽然患者导航(Patient Navigator)项目在成人慢性病管理中显示出潜力，但其在儿科CKD领域的经济价值始终缺乏实证数据。

悉尼儿童健康网络等机构的研究团队开展了NAVKIDS²试验，这是首个针对CKD儿童患者导航项目的经济学评估。这项多中心随机对照试验(RCT)纳入162名患儿，比较立即干预组(80人)与延迟干预组(82人)在6个月内的成本效益差异。论文发表在《Kidney International Reports》，为医疗政策制定者提供了关键决策依据。

研究采用三大关键技术方法：1) 基于澳大利亚医保体系(MBS/PBS)和医院行政数据(AR-DRGs/UDGs)的真实世界成本核算；2) 使用健康效用指数HUI-3量表计算质量调整生命年(QALYs)；3) 通过10,000次bootstrap抽样评估增量成本效果比(ICER)的稳定性。所有分析均遵循CHEERS 2022报告规范。

Healthcare costs and utilization comparison between groups
数据分析显示，6个月内患者导航组人均总成本显著高于标准护理组(10,249 vs 9,368澳元，p<0.001)，其中导航服务本身占1,075澳元/人。值得注意的是，两组在核心医疗成本(住院、门诊、药品)上无显著差异(9,848 vs 9,368澳元，p=0.98)，且导航组Medicare(MBS)和药品(PBS)使用量反而更低。

Patterns in healthcare utilization and costs for children with CKD
全队列分析揭示CKD患儿6个月人均医疗成本达9,609澳元，其中87%来自住院费用。血液透析是最常见住院原因，而移植相关费用构成最高单项支出。药品成本中，生长激素(somatropin)和他克莫司(tacrolimus)占比最大。

Factors associated with increased healthcare costs
多变量GLM模型显示，透析治疗使6个月医疗成本激增33,556澳元(p<0.001)，血液系统疾病增加22,214澳元(p=0.01)。值得注意的是，患者导航干预本身与成本变化无显著关联，而少数民族背景与较高医疗支出相关(p=0.03)。

Cost-effectiveness analysis results
成本效果分析显示两组QALYs无统计学差异(0.33 vs 0.30，p=0.11)，导致ICER存在极大不确定性(41,960澳元/QALY，95%CI:-300,123至769,958)。自评健康(SRH)改善率同样未见组间差异。

讨论部分指出，尽管患者导航成本仅占总医疗支出的11%，但其短期效果尚不明确。与既往哮喘患者导航研究不同，本研究发现CKD的特殊性——透析等并发症主导了医疗支出，可能掩盖导航项目的潜在效益。研究者强调需要长期随访评估，因为定性研究已观察到导航服务在提升照护协调性和家庭自我管理能力方面的价值。

该研究的创新性在于首次全面核算了澳大利亚CKD患儿的医疗资源使用模式，并揭示透析和血液病是核心成本驱动因素。虽然当前证据尚不足以支持患者导航的广泛推广，但为后续研究奠定了方法学基础。作者建议未来研究应纳入更长期的社会成本效益分析，特别是对偏远地区家庭的就医负担评估。这项研究为改善弱势儿童医疗公平性提供了重要的经济学视角，也为其他国家类似项目的设计提供了参考框架。