抗VEGF治疗暴露程度对美国临床实践中新生血管性年龄相关性黄斑变性患者特征及预后的影响分析

本研究针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)患者抗VEGF治疗不足的临床难题，通过IRIS? Registry大样本回顾性分析，揭示40.5%患者首年接受<7次注射且视力改善显著劣于≥7次治疗组。研究首次系统证实种族、保险类型及医师专业背景对治疗暴露的显著影响，为优化nAMD个体化治疗策略提供循证依据。

　　

在眼科领域，新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是导致老年人不可逆视力丧失的首要原因。尽管抗血管内皮生长因子(抗VEGF)疗法已成为标准治疗，但临床实践中存在一个令人担忧的现象：大量患者未能接受足量治疗。美国真实世界数据显示，近半数患者首年注射次数不足7次，这与临床试验推荐的每月1次方案相去甚远。这种"治疗缺口"背后隐藏着怎样的患者特征差异？不同治疗强度究竟如何影响视力预后？这些问题直接关系到数百万nAMD患者的视觉命运。

为解答这些关键问题，来自Regeneron Pharmaceuticals等机构的研究团队利用美国眼科学会(AAO) IRIS^? Registry这一全球最大眼科电子健康记录数据库，开展了一项里程碑式研究。这项覆盖29万眼的大规模回顾性分析，首次系统描绘了抗VEGF治疗暴露程度与nAMD预后的真实世界图谱，相关成果发表在《Ophthalmology Retina》期刊。

研究采用多中心真实世界数据挖掘技术，从IRIS^? Registry中筛选2013-2019年间确诊的初治nAMD患者，严格纳入标准包括年龄≥55岁、基线最佳矫正视力(BCVA)≥20/400。通过逻辑回归模型分析基线特征与治疗强度的关联，并采用最小二乘法评估不同注射频次组的视力变化差异。

主要研究结果

治疗暴露分布
在最终纳入的184,258眼分析队列中，59.5%接受≥7次抗VEGF注射，40.5%不足7次。两组基线BCVA相似(60.5 vs 61.1字母)，但治疗强度差异导致1年预后悬殊：高频治疗组获得+3.4字母增益，低频组反而出现-0.2字母下降。

社会人口学影响因素
亚裔或黑人(较白人)、西班牙裔、医疗补助(Medicaid)参保者及非视网膜专科医师接诊患者，接受≥7次注射的几率显著降低。这些发现首次量化揭示了nAMD治疗中的医疗不平等现象。

视力预后预测因素
无论治疗强度如何，基线BCVA<20/200-20/400者视力改善更显著；而年龄≥85岁、BCVA>20/80、非专科医师治疗及Medicaid保险则与较差预后相关。特别值得注意的是，视网膜专科医师管理的患者视力增益比非专科医师组高1.5字母，凸显专科化治疗的价值。

这项研究通过真实世界数据有力证实：抗VEGF治疗强度与nAMD预后存在明确剂量-效应关系，首年≥7次注射是维持视功能的临界阈值。更深远的意义在于，它首次系统揭示了种族、保险类型等非医学因素对治疗决策的干扰，以及专科诊疗对预后的提升作用。这些发现为制定针对性干预措施提供了科学依据——从优化医保政策到加强专科转诊，从消除种族差异到建立治疗依从性监测系统。

值得注意的是，研究同时修正了临床认知误区：传统认为视力较好的患者(BCVA>20/80)可能被低估治疗需求，而数据表明这群人恰恰更需要积极干预以防止视力下滑。这一反直觉发现促使重新审视nAMD治疗窗口期概念。

作为迄今为止最大规模的nAMD真实世界研究，该成果不仅填补了临床试验与日常实践间的证据鸿沟，更开创了利用IRIS^? Registry这类大数据平台进行眼科疗效差异研究的范式。研究者特别指出，未来需要探索造成治疗不足的具体机制——是患者依从性问题、医保报销限制，还是临床医师对治疗指南的理解偏差？这些问题的解答将助力构建更公平、更精准的nAMD诊疗体系。