患者与公众参与随机对照试验设计与实施的过程评估：LYSA试验的整合模式探索

本研究针对患者与公众参与（PPI）在随机对照试验（RCT）中实施过程不明确的问题，通过爱尔兰LYSA（Linking You to Support and Advice）乳腺癌和妇科癌症生存者临床试验的案例，系统评估了PPI在试验全周期的整合效果。研究发现PPI显著提升了研究的患者相关性，优化了问卷语言、症状管理资源设计等关键环节，同时揭示了资源限制和参与度波动等挑战，为临床研究中的PPI实践提供了可操作框架。

　　

癌症生存者面临独特的生理和心理挑战，但传统临床研究往往缺乏患者视角的深度整合。患者与公众参与（Patient and Public Involvement, PPI）被视为提升研究相关性的关键策略，但其在随机对照试验（Randomised Controlled Trial, RCT）中的实施路径仍不清晰。爱尔兰作为PPI实践的后发地区，亟需本土化证据。爱尔兰癌症协会资助的LYSA试验团队通过一项乳腺癌和妇科癌症生存者干预研究，首次系统探索了PPI在爱尔兰RCT中的整合模式。

研究团队采用单案例过程评估方法，基于INVOLVE指南构建PPI框架，记录46次互动活动。通过GRIPP2-LF（Guidance for Reporting Involvement of Patients and the Public-Long Form）报告清单和Tomlinson记录表，量化分析PPI在7个研究阶段（从立项到成果传播）的贡献。核心方法包括：1）组建含6名癌症生存者和65名多学科专家的PPI小组；2）虚拟会议与月度邮件结合的持续参与机制；3）分层任务分配（如患者顾问专项审核参与材料）；4）经济补偿采用礼品卡形式。

研究结果
阶段1-2：立项与资助
早期PPI介入使研究方案更聚焦患者需求。一名乳腺癌生存者与首席研究员（Principal Investigator, PI）共同修改资助申请，其撰写的伦理支持信强调癌症生存者未被满足的需求，直接促成研究定位调整。

PPI小组招募与特征
通过医疗网络招募的6名女性顾问（平均年龄48岁）均具癌症经历，4人有倡导经验。动机分析显示"回馈医疗系统"是主要驱动力。小组通过虚拟会议（COVID-19限制下）维持互动，但73%沟通依赖邮件，后期参与度呈线性下降。

阶段3：试验设计
PPI贡献体现在：1）审核问卷语言，如简化医学术语；2）协同设计症状管理路径，基于亲身经历建议增加更年期支持模块；3）优化电子患者报告结局（electronic Patient Reported Outcome, ePRO）工具界面，采用粉紫色调提升友好度；4）共同命名试验缩写"LYSA"。

阶段4：实施阶段
PPI推动研究外延拓展：1）促成转移性乳腺癌（Metastatic Breast Cancer, MBC）需求评估项目立项；2）催生《更年期、饮食与癌症》手册开发，填补爱尔兰该领域资源空白。

阶段5-7：传播与影响
PPI成员通过媒体访谈、合著论文（1名顾问成为共同作者）扩大研究影响力。1人获国家级倡导奖，体现PPI的社会价值。建立的PPI模式后被爱尔兰癌症试验组（Cancer Trials Group, CTG）采纳为范本。

结论与讨论
LYSA试验证实PPI能有效提升RCT的患者中心性，但面临三重矛盾：1）早期深度参与与后期参与衰减的反差，反映临床团队时间分配难题；2）顾问生活负担（如治疗、工作）与理想参与强度的冲突；3）结构性支持缺失（如专职PPI协调员）限制持续投入。研究建议采用PiiAF（Public Involvement Impact Assessment Framework）框架优化资源分配，并开发适应小国医疗体系的"轻量级PPI"模式。

该研究为爱尔兰首项全面报告PPI过程的癌症临床试验，其创新性在于：1）验证INVOLVE指南在非英国欧洲国家的适用性；2）开发可复制的PPI记录工具；3）催生MBC等衍生研究。局限在于未充分评估PPI对临床试验核心指标（如招募率）的量化影响。未来需探索数字化PPI工具（如虚拟社区）以降低参与门槛，这对资源有限地区尤具启示意义。