综述：PROMs与机器学习在价值导向临床决策中应用：一项叙述性综述

这篇综述系统评价了患者报告结局指标（PROMs）与机器学习（ML）技术结合预测患者干预后结局的研究进展。通过分析82项研究（涉及73项独立研究），揭示了ML模型在骨科、肿瘤等领域预测PROMs的潜力，但强调最佳算法需根据临床场景定制，基线PROMs评分常为关键预测因子。

　　

背景

威尔士率先在国家层面将患者报告结局指标（PROMs）纳入临床实践。随着数字革命推进，机器学习（ML）等人工智能技术为医疗数据应用开辟新途径。作为价值导向医疗的核心，PROMs通过评估患者日常活动能力等主观指标，与ML结合可优化临床决策路径。现有综述多存在数据库覆盖不全等问题，本研究旨在填补这一空白。

方法

采用系统性检索策略，在6个数据库中筛选2000年后英文文献。纳入标准涵盖所有医疗干预场景下ML与PROMs结合预测结局的研究。由两名评审员独立完成文献筛选与数据提取，最终纳入82篇文献（73项研究）。

结果

骨科领域：25项髋膝关节研究显示，Short Form-36和KOOS是最常用PROMs工具，随机森林（RF）和XGBoost表现优异。有趣的是，Kunze团队四项髋关节研究使用相似数据，但最佳算法各异——弹性网络惩罚逻辑回归（ENPLR）预测满意度，而随机森林在功能改善预测中胜出。

脊柱疾病：13项研究中，Oswestry功能障碍指数（ODI）出现频率最高。Ramkumar发现术前PROMs可预测软骨缺损患者移植术后效果，但影像学指标预测力有限。

肿瘤领域：9项研究聚焦不良事件预测，BREAST-Q和EORTC QLQ-C30常用。Pfob团队开发的ML工具预测乳房重建术后2年生活质量准确率显著提升（p<0.05）。

心理健康：7项研究证实PHQ-9和QIDS是抑郁治疗响应的强预测因子。Chekroud研究发现弹性网络正则化模型能跨试验预测抑郁治疗结局（AUC=0.72）。

讨论

三大核心发现：

1. 算法特异性：同病种研究中也无通用最佳算法，如髋关节研究中XGBoost、SVM、NN轮流表现最优
2. 基线价值：22/37研究显示基线PROMs是术后评分最强预测因子，但改善幅度与基线呈负相关
3. 临床转化：部分模型超越简单阈值规则（如预测TKA术后最小临床重要差异），但需警惕过拟合风险

结论

ML与PROMs结合展现临床预测潜力，但必须警惕"拿来主义"——既往最优模型在新场景可能失效。未来应关注：

• 多中心验证模型泛化能力
• 开发解释性更强的AI工具
• 探索PROMs动态变化模式的价值

（注：全文严格基于原文数据，未添加任何虚构结论）