协调员视角下的囊性纤维化临床研究公平性探索：少数族裔招募困境与策略

为解决囊性纤维化（CF）临床研究中非西班牙裔白人患者比例过高、少数族裔（非白人和西班牙裔）招募困难的问题，华盛顿大学等机构研究人员通过横断面调查，分析48名CF治疗开发网络（CF TDN）研究协调员（RCs）的反馈。研究发现：64%的协调员缺乏与少数族裔患者（PwCF）讨论试验的经验；语言障碍（42%）和患者信任缺失是核心障碍；成功招募的关键在于由临床团队信任成员引入研究（91%）、双语团队支持（35%）及文化敏感性培训。该研究为优化临床试验设计、提升跨文化沟通和翻译服务提供实证依据，对缩小CF健康差异具有重要意义。

　　

论文解读

背景：未被满足的公平性需求

囊性纤维化（CF）曾被视为"白人疾病"，但近年数据显示，美国CF基金会（CFF）登记患者中8.8%为非白人、10%为西班牙裔。这些群体面临更严峻的健康挑战：黑人患者即使控制基因型后，仍表现出更低的身高体重百分位数和FEV₁（一秒用力呼气量）；西班牙裔患者肺部感染风险更高，死亡率是非西班牙裔患者的3倍。更严峻的是，非白人群体因CFTR基因突变类型，更可能无法使用挽救生命的CFTR调节剂治疗。然而，CF临床试验中少数族裔比例远低于实际人群占比，这种代表性缺失加剧了健康不平等。研究协调员（RCs）作为招募关键执行者，其视角对破解招募困境至关重要。

研究方法与设计

华盛顿大学领衔的研究团队对CF治疗开发网络（CF TDN）中91个中心的RCs开展匿名横断面问卷调查（2021年4-5月）。问卷基于既往少数族裔临床研究障碍文献设计，聚焦：

1. 经验评估：协调员与少数族裔患者讨论/成功入组试验的经验程度；
2. 障碍识别：通过开放性问题收集语言、文化、系统性障碍；
3. 策略有效性：列举文化敏感性培训、双语材料等干预措施的有效性。
   采用描述性统计与演绎主题分析法，由三名研究者独立编码开放文本并达成共识。

研究结果

1. 协调员的经验鸿沟

在49名受访协调员中，仅45%（n=22）有"中度至丰富"经验与少数族裔PwCF讨论试验，而64%（n=31）极少或从未成功入组这些患者。经验缺乏的主因被归咎于"研究中心少数族裔患者基数少"（47%），但值得注意的是：

对比发现：无经验组提出此理由的比例（47%）是经验丰富组（24%）的两倍，暗示患者基数可能掩盖了招募能力不足问题。

2. 核心障碍：语言与文化断层

所有受访者均强调语言障碍是首要挑战（图2）：

• 翻译服务缺口：尽管CF TDN资金充足，但非商业试验常缺乏专业翻译支持，影响知情同意和随访沟通。
• 文化信任危机：部分患者对试验分配机制（如安慰剂组）存在文化认知差异，需建立长期信任关系化解。
• 隐性成本障碍：交通时间成本（尤其需请假的多频次访视）对低收入少数族裔构成额外负担。

3. 成功入组的三大杠杆

17名有成功经验的协调员揭示关键策略（图4）：

• 信任前置：91%的成功案例始于临床医生（非研究人员）首次推荐试验，凸显医患关系的基础作用。
• 文化桥梁：团队中匹配患者语言/文化的成员可将入组率提升35%，如西班牙语协调员显著改善西班牙裔家庭参与度。
• 资源本地化：提供母语版研究手册（如海地克里奥尔语版本）降低信息理解门槛。

结论与意义

本研究首次系统性揭示CF临床研究协调员视角下的少数族裔招募障碍，提出可操作解决方案：

1. 结构性改革：在试验设计中强制纳入翻译预算与文化敏感性协议，避免"事后补救"；
2. 团队多元化：招募双语/双文化成员，并开展RCs跨文化沟通培训（26%协调员认为此为最有效干预）；
3. 信任生态构建：通过临床团队预筛选潜在受试者，减少研究人员的"陌生推销"阻力。

随着针对CFTR罕见突变的疗法研发加速，代表不足的群体恰恰是最需新疗法的对象。研究警示：若继续忽视语言、文化、系统性障碍，CF健康差距将进一步扩大。未来需在更多样化中心开展定性研究，提炼最佳实践，并将成功策略整合至CF TDN操作指南中，从制度层面推动临床研究公平性。

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论文发表于《BMC Pulmonary Medicine》，通讯作者Christopher H.Goss来自华盛顿大学医学院，第一作者Tijana Milinic获CF基金会及NIH资助（005129D122-Milinic, T32HL007287）。