综述：非洲儿童急性髓系白血病的流行病学、治疗方法和结果：文献综述

这篇综述系统回顾了非洲地区儿童急性髓系白血病（AML）的疾病负担和治疗现状，揭示了其流行病学特征、治疗方案差异及严峻结局。通过分析22项研究（2230例患儿），发现完全缓解率（CR）中位仅55%，早期死亡率（ED）高达29.3%，治疗相关死亡率（TRM）中位21%，五年总生存率（OS）中位29.5%，显著低于高收入国家。关键挑战包括诊断延迟、支持性护理不足和高放弃治疗率（中位12.7%）。作者呼吁制定本地化治疗方案（如SIOP-PODC指南）并加强区域协作，以改善生存结局。

　　

背景

儿科急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性疾病，在低收入和中等收入国家（LMICs）尤其非洲地区面临巨大诊疗挑战。AML占儿童急性白血病的15-20%，但非洲因癌症登记不全和误诊率高，真实发病率未知。相较发达国家五年总生存率（OS）达74%，非洲地区预后显著较差，主因包括延迟就诊、诊断技术有限、支持性护理不足及高治疗放弃率。

方法

本综述遵循PRISMA声明，检索PubMed、Embase等数据库2004-2024年发表的非洲儿童AML研究（0-17岁）。纳入标准涵盖流行病学、治疗方案及结局数据，排除综述、无结局数据或成人混合研究。最终筛选22篇文献进行数据分析，包括19项回顾性和3项前瞻性研究，覆盖埃及、摩洛哥、肯尼亚等国家。质量评估显示50%研究为高质量。数据提取涵盖患者特征、治疗协议、完全缓解率（CR）、早期死亡（ED, 定义为诱导期42天内死亡）、治疗相关死亡率（TRM）、总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）。

结果

患者特征
纳入2230例患儿，地理分布以北美非洲（59.1%）和撒哈拉以南非洲（36.4%）为主。中位年龄≥8岁（范围0-17岁），男性略多（56.3%）。急性早幼粒细胞白血病（APL）占部分研究，其确诊中位年龄9.9-12岁。

治疗方案

• 诱导化疗：多数方案基于儿童肿瘤组（COG）或柏林-法兰克福-明斯特（BFM）协议调整。常用方案为阿糖胞苷（100-200 mg/m²）联合蒽环类药物（如柔红霉素），53.8%研究添加依托泊苷。APL患者采用全反式维甲酸（ATRA）联合化疗。
• 预治疗：27.3%研究采用预治疗（如羟基脲），适用于白细胞计数>50,000/mm³者。
• 巩固治疗：以高剂量阿糖胞苷（HiDAC）为主，少数结合L-天冬酰胺酶或米托蒽醌。仅3项研究提供造血干细胞移植（HSCT），共14例接受移植。
• 支持性护理：45.5%研究提及抗菌预防（如复方磺胺甲噁唑联合氟康唑）。

治疗结局

• 缓解与生存：整体CR中位55.0%（范围23.1-88.9%），APL患者CR达72.6-95.0%。五年OS中位29.5%，非APL患者五年EFS仅14.8%（高风险）至34.0%（标危）。
  
  
• 治疗相关事件：ED中位29.3%（5-96%），TRM中位21.0%（11.3-47.1%）。感染性并发症（如败血症）和出血为主要死因。
• 放弃与复发：治疗放弃率中位12.7%（3-50%）。复发率