马西替坦(Macitentan)治疗儿童肺动脉高压(PAH)的多中心临床观察：疗效与安全性评估

来自西班牙儿科肺动脉高压登记处的研究人员开展了一项多中心观察性研究，旨在评估口服马西替坦对18岁以下1型肺动脉高压(PAH)患儿的疗效与安全性。研究显示，治疗6个月后WHO功能分级III/IV级患者比例从48%降至22%(p=0.001)，6分钟步行距离(6MWD)平均增加45米(p=0.032)，NT-proBNP水平显著降低(-438.9±175 pg/ml，p=0.015)，17%更多患者达到低危标准(p=0.002)。该研究证实马西替坦在儿童PAH治疗中具有显著临床获益和良好耐受性。

　　

这项多中心观察性研究聚焦于儿童肺动脉高压(PAH)治疗领域，探索了内皮素受体拮抗剂马西替坦(Macitentan)在18岁以下患儿中的应用价值。研究团队从西班牙儿科肺动脉高压登记处筛选了74名中位年龄9.6岁的患者，其中31例为特发性/遗传性PAH，43例合并先天性心脏病。

经过6个月治疗，数据展现出令人振奋的临床改善：世界卫生组织功能分级(WHO FC)III/IV级的重症患者比例从48%锐减至22%(p=0.001)；在42例可评估患儿中，6分钟步行距离(6MWD)平均提升约45米(p=0.032)；心脏负荷标志物NT-proBNP水平显著下降，平均降幅达438.9±175 pg/ml(p=0.015)。更值得关注的是，符合全部三项低危标准的患者比例增加了17%(p=0.002)，这为临床预后改善提供了有力证据。

安全性数据同样令人欣慰，仅5.4%(4例)患者出现不良反应，其中仅1例需要停药。虽然6例患儿出现疾病进展，但整体结果支持马西替坦在儿童PAH治疗中的良好风险获益比。这项真实世界研究为1型PAH儿童患者的临床用药决策提供了重要循证依据。