基于国际多中心研究的LIMB-Q Kids量表心理测量学特性验证：800例下肢差异儿童患者报告结局的标准化评估

本研究针对下肢差异(LLDs)儿童缺乏标准化评估工具的现状，开发并验证了首个国际适用的患者报告结局量表LIMB-Q Kids。通过7国16个中心的800例8-25岁患者数据，研究团队采用Rasch测量理论(RMT)验证了9个独立量表的信效度，包括肢体外观、躯体功能(与PROMIS Mobility 8a相关性达0.82)及心理社会功能等维度。该量表填补了LLDs儿童结局评估的空白，为临床决策和疗效比较提供了重要工具，发表于《Journal of Patient-Reported Outcomes》。

　　

在儿童骨科领域，下肢差异(Lower Limb Differences, LLDs)是一组复杂的先天或获得性畸形，包括肢体长度不等、腓侧半肢畸形等数十种类型。这些患儿不仅面临行走困难、疼痛等躯体问题，更常因异常外观产生心理困扰，导致社交回避和活动参与受限。然而令人惊讶的是，尽管现有治疗手段从矫形器到截肢手术差异巨大，临床却长期缺乏专门针对LLDs儿童的标准化评估工具。传统量表如PedsQL和PROMIS虽能评估一般生活质量，却无法捕捉肢体差异特有的外观焦虑、假体适应等核心问题。这种评估空白使得医生难以全面了解治疗对患儿生活的真实影响，也阻碍了不同治疗方案的科学比较。

为解决这一难题，由加拿大不列颠哥伦比亚大学Harpreet Chhina^1,19*领衔的国际团队开展了开创性研究。通过系统回顾现有文献和79例患儿深度访谈，研究人员首先构建了包含肢体外观、躯体症状和心理社会功能的概念框架。在此基础上开发的LIMB-Q Kids量表历经5轮专家评审和跨国文化调适，最终形成含159项的测试版。本研究作为关键验证阶段，纳入了7个国家16个中心的800例8-25岁患者（平均年龄13.3±3.2岁），覆盖从轻度肢体不等长到高复杂性畸形的广泛谱系。研究采用Rasch测量理论(RMT)进行项目分析，并结合经典测验理论评估重测信度和效标效度。

关键技术方法包括：1)跨国多中心队列构建（800例患者来自澳大利亚、加拿大等7国）；2)采用RUMM2030软件进行RMT分析，检验项目阈值顺序性和差分项目功能(DIF)；3)通过组内相关系数(ICC)评估2周重测信度；4)使用LLRS AIM Index（肢体延长与重建学会评估指标）作为疾病严重程度金标准验证结构效度。

研究结果呈现多个重要发现：

Psychometric Findings
RMT分析证实9个量表具有良好的心理测量学特性：肢体外观量表(10项)展现优异的个人分离指数(PSI=0.87)，躯体功能量表(11项)与PROMIS Mobility 8a的Pearson相关性达0.82。症状量表针对不同解剖部位（髋、膝、踝/足）分别构建，其中膝症状量表的Cronbach's α达0.91。重测研究显示所有量表ICC在0.76-0.95之间，满足COSMIN标准。

Construct validity
结构效度验证尤为突出：随着LLRS AIM指数严重程度增加，所有量表得分呈梯度下降（p<0.01），证实了临床敏感性。性别分析发现女孩在7个量表得分显著低于男孩（如躯体功能68.6 vs 75.8，p<0.001），反映了性别差异对LLDs体验的影响。

Fig.2

讨论部分强调，这是首个通过国际验证的LLDs儿童专用PROM。相比既往工具如LD-SRS（由脊柱侧凸量表改编）或GOAL-LD（侧重步态评估），LIMB-Q Kids的优势在于：1)源自患儿真实体验的概念框架；2)包含独特的外观和心理社会维度；3)适用于8岁以上各年龄段。研究同时指出局限性：学校功能量表因信度不足被剔除；髋症状量表样本量较小(n=110)需谨慎解读。

该研究的临床意义深远：为比较截肢与保肢手术的长期结局提供了标准化工具；使医生能系统评估患儿的外观关注和心理困扰；其模块化设计（完成全部量表约10分钟）便于临床灵活应用。目前该量表已有英语、印地语等4种语言版本，正在更多语种推广中。未来研究将聚焦最小临床重要差异(MCID)的确定和响应度的纵向评估，以进一步巩固其在疗效评价中的应用价值。