综述：理解去中心化临床试验（DCTs）预期与现实之间的差距

（编辑推荐）这篇综述系统剖析了去中心化临床试验（DCTs）的发展困境：尽管COVID-19疫情期间DCTs应用激增，但后疫情时代其使用率骤降，78.2%的试验仅采用单一远程元素（如远程数据收集占91.9%），且未显著提升试验完成率（82.4% vs 传统83.3%）。研究指出DCTs在肿瘤领域渗透率仅0.18%，核心矛盾在于技术成熟度不足、跨区域监管壁垒及成本效益未达预期，亟需风险分级管理策略推动其成为新范式。

　　

去中心化临床试验的现状与挑战

过去十年间，去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials, DCTs）被FDA定义为通过电子知情同意（eConsent）、可穿戴设备等非传统方式执行的临床研究。2011年辉瑞REMOTE试验首次实现全虚拟模式，但直到COVID-19疫情期间才迎来爆发式增长——2020-2021年DCTs数量激增50%，随后却快速回落至疫情前水平。

技术应用的局限性

分析1097项DCTs显示，远程数据收集（91.9%）占据主导，而关键环节如远程招募（4.1%）和直达患者（DTP）药物配送（7.1%）应用极少。值得注意的是，97.6%为混合模式，仅8项实现全远程——其中4项针对COVID-19。这种碎片化应用导致78.3%的DCTs仅整合单一元素，难以实现预期的成本节约。

疗效与地域差异

对比86.9万项传统试验发现，DCTs既未提高完成率（82.4% vs 83.3%），也未降低终止风险（5.8% vs 5.3%）。地域分布极不均衡：美国占61.3%，非洲仅9.1%。呼吸系统疾病（13.6%）和神经系统疾病（13.3%）是主要适应症，但肿瘤试验中DCTs渗透率不足0.2%，凸显技术适用场景的局限性。

突破路径探索

研究者建议从三方面破局：

1. 适应症选择：针对需长期随访的慢性病、肿瘤和罕见病（占新药审批58%），利用远程工具提升患者留存率
2. 技术验证：加强数字健康技术（DHTs）的精准度验证，特别是可穿戴设备的生物计量数据可靠性
3. 监管协调：建立风险分级评估体系，参考美国ISTAND计划加速低风险DHTs的伦理审批流程

当前DCTs仍处于"工具组合"阶段，其真正转型需要监管机构、技术服务商和申办方的协同创新，特别是在多区域临床试验（MRCTs）中验证全模式可行性。随着ICH E6(R3)等新规出台，数据跨境管理标准的确立将成为下一阶段发展关键。