巴西本土化光敏剂PDT治疗结节性基底细胞癌的10年随访研究：ALA-PDT、MAL-PDT与手术疗效的随机对照比较

本研究针对结节性基底细胞癌（BCC）治疗成本高的问题，由巴西研究团队开展ALA-PDT（氨基乙酰丙酸光动力疗法）和MAL-PDT（甲基氨基乙酰丙酸酯光动力疗法）本土化生产的随机对照试验，对比手术疗效。10年随访显示手术组5/10年无复发生存率达93.7%/92.8%，而ALA-PDT（78.6%/74.5%）与MAL-PDT（73.1%/69%）疗效相近，证实非手术治疗可行性，为发展中国家BCC治疗提供经济方案。

　　

基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma, BCC）作为最常见的皮肤恶性肿瘤，传统手术切除虽疗效显著，但存在创伤大、费用高等问题。光动力疗法（Photodynamic Therapy, PDT）凭借其微创优势成为研究热点，但进口光敏剂成本制约了推广。巴西研究团队针对这一痛点，开展了一项长达10年的前瞻性研究，探索本土化生产的光敏剂氨基乙酰丙酸（ALA）和甲基氨基乙酰丙酸酯（MAL）在PDT治疗中的价值，并与手术进行头对头比较。该成果发表于《Photodiagnosis and Photodynamic Therapy》，为资源有限地区提供了重要循证依据。

研究采用三臂随机对照设计，纳入567例结节性BCC患者，分别接受ALA-PDT、MAL-PDT或手术治疗。关键技术包括：1）使用巴西本土生产的ALA/MAL光敏剂；2）治疗后30天组织活检评估初始治愈率；3）长达10年的临床随访监测复发；4）严格统计无复发生存率（Recurrence-free Survival, RFS）。

结果部分显示：

• 短期疗效：术后30天活检中，手术组切缘阴性率达97.2%（177/182），显著高于ALA-PDT（90.4%, 171/189）和MAL-PDT（86.1%, 161/187）。
• 长期随访：5年RFS手术组保持93.7%，10年降至92.8%；而ALA-PDT组从78.6%降至74.5%，MAL-PDT组从73.1%降至69%，两组PDT疗效无统计学差异（P>0.05）。

结论与讨论指出，手术仍是结节性BCC的金标准，但PDT作为非侵入性替代方案，尤其采用本土化光敏剂后，能显著降低治疗成本。尽管PDT的10年复发率较手术高约20%，但其适用于特定临床场景（如多发病灶、老年患者）。研究创新性在于：1）首次系统比较巴西自产ALA/MAL-PDT的长期疗效；2）证实PDT在医疗资源受限地区的推广价值；3）为光敏剂剂量优化（如提高ALA浓度）指明改进方向。这项研究为全球BCC治疗策略的选择提供了关键数据支撑。