不同治疗方案对新诊断急性早幼粒细胞白血病的疗效与安全性比较：一项基于风险分层的真实世界研究

本研究针对急性早幼粒细胞白血病(APL)治疗中化疗与靶向治疗的平衡问题，通过回顾性分析151例患者数据，发现低中危患者采用ATRA+ATO双诱导方案可降低复发率(100% DFS)及肝毒性(22.22%)，而高危患者ATRA+ATO联合化疗显著减少复发(4.88% vs 27.27%, P=0.025)，为APL精准治疗提供重要循证依据。

　　

急性早幼粒细胞白血病(APL)曾是白血病中最凶险的亚型，患者常因凝血功能障碍导致早期死亡。尽管全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)的联合应用使APL成为治愈率最高的白血病类型，但如何平衡疗效与毒性、优化不同风险患者的治疗方案仍是临床难题。山东大学齐鲁医院血液科Di Zhang团队在《Annals of Hematology》发表的研究，通过真实世界数据揭示了风险分层治疗的关键证据。

研究人员采用回顾性队列分析方法，纳入2018-2024年间151例初诊APL患者，按白细胞计数分为低中危(WBC<10×10⁹/L)和高危(WBC≥10×10⁹/L)组，比较5种诱导方案的疗效与并发症。主要技术包括：1)基于WHO标准的临床诊断与风险分层；2)多组别治疗方案比较(ATRA+ATO双诱导/单药化疗/双药化疗)；3)分子生物学检测(PML-RARα融合基因)；4)标准化疗效评估(完全缓解CR、分子缓解等)。

研究结果部分显示：

1. 低中危患者疗效比较：三组方案(双诱导/单药化疗/双药化疗)的早期死亡率(0%/3.17%/5.56%)和CR率(94.44%/96.83%/94.44%)无统计学差异，但双诱导组展现出100%无复发生存(RFS)优势，且感染率(66.67%)和肝损伤率(22.22%)显著低于双药化疗组(100%和61.11%, P<0.05)。

2. 高危患者生存分析：ATRA+ATO+化疗组较单纯ATRA+化疗组显著降低复发率(4.88% vs 27.27%, P=0.025)，2年总生存率(OS)达87.80%。

3. 并发症谱系差异：双诱导组分化综合征(DS)发生率(5.56%)较高但出血风险低，而化疗组骨髓抑制(78.81-83.33%)和感染(76.19-100%)突出。高危患者感染率普遍达95.12%，提示强化支持治疗的必要性。

这项研究的重要结论在于：对于低中危APL患者，ATRA+ATO双诱导方案既能保证疗效又可减少化疗相关毒性，但需警惕DS发生；高危患者则需联合化疗以提高生存率。该成果为APL治疗进入"去化疗时代"提供了个体化决策依据，特别是对中国患者使用砷剂(ATO/RIF)的临床实践具有指导价值。研究同时强调，在追求分子缓解的同时，优化支持治疗以控制感染、出血等并发症，是改善预后的关键环节。