罗米司亭与重组人血小板生成素在脐带血移植中的疗效比较：一项单中心回顾性研究

本研究针对脐带血移植(UCBT)后常见的血小板植入延迟(DPE)问题，比较了罗米司亭(romiplostim)与重组人血小板生成素(rhTPO)的疗效与安全性。中山大学附属第七医院团队通过19例UCBT患者的回顾性分析发现，两种药物均能有效促进血小板植入（中位时间分别为31天和29.5天），且罗米司亭组急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生率更低(14.3% vs 33.3%)。研究为临床选择经济便捷的促血小板植入方案提供了重要依据，尤其凸显罗米司亭在成本效益和护理便捷性方面的优势。

　　

脐带血移植(UCBT)因其快速可用性、低HLA配型要求和移植物抗宿主病(GvHD)发生率低等优势，成为血液系统疾病的重要治疗选择。然而，血小板植入延迟(DPE)这一常见并发症，可能导致长期血小板减少、移植相关死亡率上升和血小板输注需求增加，成为临床亟待解决的难题。中山大学附属第七医院血液科团队在《Annals of Hematology》发表的研究，首次直接比较了两种促血小板生成药物——罗米司亭(romiplostim)和重组人血小板生成素(rhTPO)在UCBT中的表现，为优化治疗方案提供了新证据。

研究采用单中心回顾性设计，纳入19例接受单份脐带血移植的血液系统疾病患者，随机分为罗米司亭组（每周皮下注射250μg）和rhTPO组（每日皮下注射300 U/kg）。主要终点为血小板植入时间（连续7天≥20×10⁹/L且无需输注），次要终点包括中性粒细胞植入时间、并发症发生率和生存率。

结果显示，两组血小板植入时间无统计学差异（罗米司亭组31天 vs rhTPO组29.5天），但罗米司亭组表现出显著临床优势：aGvHD发生率更低（14.3% vs 33.3%）、用药次数更少（中位4次 vs 14次）且治疗成本更低（单剂价格1536元 vs 789元，但总疗程费用显著降低）。值得注意的是，罗米司亭组患者年龄更大（中位50岁 vs 36岁），但最终血小板恢复水平相当，提示其对高龄患者可能更具优势。

在安全性方面，两种药物均表现良好，最常见的不良反应为疲劳（罗米司亭组100% vs rhTPO组41.7%）和肝功能异常，但均为1-2级。研究特别强调，未观察到血栓形成或白血病转化等严重不良事件，这对长期安全性存疑的TPO受体激动剂类药物具有重要意义。

该研究的创新性在于首次系统比较了两种注射型TPO类似物在真实临床环境中的表现。罗米司亭展现出的用药便捷性（每周1次 vs 每日1次）和成本优势，尤其适合医疗资源有限的地区。但研究也存在样本量小、非随机对照设计等局限，作者建议未来开展更大规模研究，并探索与间充质干细胞共移植等联合策略的协同效应。这些发现为UCBT后血小板恢复的优化管理提供了重要参考，特别是对护理负担敏感或经济条件有限的患者群体具有显著临床价值。