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派姆单抗治疗PD-L1≥50%晚期非小细胞肺癌的成本效益取决于长期生存者比例
【字体： 大 中 小 】 时间：2025年07月10日 来源：Clinical Drug Investigation 2.9
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本研究针对免疫疗法派姆单抗（Pembrolizumab）治疗PD-L1≥50%转移性非小细胞肺癌（metNSCLC）的高成本问题，通过荷兰真实世界数据构建决策分析模型，首次引入混合治愈模型（Mixture Cure Model）量化生存异质性对成本效益的影响。结果显示：若忽略长期生存者（LTS）亚组（占比30%），派姆单抗的增量成本效益比（ICER）达�167,600/QALY，远高于阈值（�80,000/QALY）；但考虑LTS后，ICER降至�43,100/QALY，且LTS比例≥10%即具成本效益。该研究为精准评估免疫疗法经济学价值提供了方法论革新。
转移性非小细胞肺癌（metNSCLC）患者面临严峻生存挑战，而免疫检查点抑制剂派姆单抗的出现显著改善了高PD-L1表达（≥50%）患者的长期生存。然而，其高昂成本（�5,700/200mg剂量）引发医疗经济学争议：既往多国成本效益研究结论矛盾，部分认为派姆单抗不具成本效益。这一争议的核心在于传统评估模型忽略了一个关键生物学现象——免疫治疗的生存曲线存在"平台期"，约30%患者可能获得长期生存（LTS），但标准参数生存模型无法精准捕捉这种生存异质性。
荷兰阿姆斯特丹大学医学中心（Amsterdam UMC）的研究团队在《Clinical Drug Investigation》发表研究，首次结合荷兰真实世界队列数据（2008-2014年）和混合治愈模型，量化LTS亚组对派姆单抗一线治疗经济学价值的影响。研究对比两种策略：①化疗策略（顺铂-培美曲塞一线→多西他赛二线→吉西他滨三线）；②派姆单抗策略（派姆单抗一线→化疗后续治疗）。核心创新在于将派姆单抗治疗组分为LTS（无疾病进展）和非LTS亚组，其中LTS背景死亡率参考荷兰重度吸烟人群生命表，非LTS亚组的无进展生存风险比（PFS-HR）校准至KEYNOTE-024试验结果（HR=0.5）。
成本效益对比：
阈值分析：
敏感性验证：结论对PFS-HR、健康效用值、严重不良事件（SAEs）等参数变化稳健。
本研究首次证实：长期生存者（LTS）亚组是决定派姆单抗成本效益的核心因素。在荷兰医疗体系中，若≥10%患者实现长期生存（背景死亡率同重度吸烟者），派姆单抗一线治疗即具经济性；反之则需大幅降价。这一发现挑战了传统评估范式，凸显混合治愈模型在免疫疗法药物经济学研究中的必要性。未来需通过真实世界登记系统（如荷兰黑色素瘤治疗登记库）验证LTS比例及死亡率，并为PD-L11-49%患者探索联合治疗经济学价值。研究为医保决策提供关键依据：忽视生存异质性可能导致高效疗法被不合理拒付，而生物标志物驱动的精准分型有望优化资源配置。
注：研究数据源自荷兰2008-2014年队列，LTS比例参考KEYNOTE-024试验5年生存率（30%）；成本计算包含�14,100的生存获益相关医疗费用。
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