evinacumab长期治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的安全性与有效性研究：突破性降脂疗法44个月随访成果

来自国际多中心的研究团队针对难治性纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者开展evinacumab长期疗效研究。这项长达44个月的临床试验显示，该ANGPTL3抑制剂可使LDL-C水平持续降低44%，且97%患者耐受性良好，为HoFH患者提供了突破性治疗选择。

　　

这项研究揭示了evinacumab在治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)中的长期价值。HoFH作为一种罕见的遗传代谢疾病，其特征是肝脏清除低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的功能严重受损。面对常规降脂疗法效果欠佳的困境，研究人员通过每4周静脉注射evinacumab的方案，在长达44个月的观察期内取得了突破性进展。

数据显示，治疗6个月时LDL-C水平较基线显著下降44%，且这一疗效持续稳定。安全性方面，80%受试者报告治疗期不良事件(TEAEs)，但91%被判定与药物无关。值得注意的是，23.3%为轻度、41.4%为中度不良反应，常见症状包括普通感冒、COVID-19和头痛等。特别令人振奋的是，97%受试者能够持续接受治疗，证实了evinacumab良好的耐受性。

该研究为全球不同地区的HoFH患者提供了重要参考：英国、欧盟和巴西批准6月龄以上使用，而美加限定5岁以上适用。作为首个靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体，evinacumab通过创新机制为HoFH患者打开了长期有效控制LDL-C的新纪元。