基于贝叶斯层次混合模型的适应性篮式试验设计优化研究

为解决肿瘤篮式试验(basket trial)中药物响应异质性难题，研究人员开发了数据驱动的贝叶斯层次混合模型(Bayesian Hierarchical Mixture Model)。该模型通过先验分类实现同类篮子(basket)间的信息共享，突破传统仅关注疗效相似性的局限，为II期临床试验设计提供新范式。研究表明该模型在二元结局和响应率评估中显著优于现有方案。

　　

在肿瘤精准医疗领域，篮式试验(basket trial)正成为评估靶向药物疗效的重要范式。这种创新试验设计旨在检测同一基因突变(somatic mutations)在不同癌种中的治疗响应差异。传统方法聚焦于评估各篮子(basket)间的异质性以控制信息共享强度，但研究者另辟蹊径，构建了数据驱动的贝叶斯层次混合模型(Bayesian Hierarchical Mixture Model)。

该模型的核心突破在于引入动态分类机制——基于试验数据对先验分布进行智能分类，使具有相似响应率(response rate)的癌症亚型自动归入同类。这种"物以类聚"的策略，巧妙实现了同类篮子间的信息共享(information-sharing)，同时避免了传统方法过度依赖疗效相似性的局限。

对于II期临床试验(phase II trial)而言，判定哪些癌症亚型对治疗产生积极响应至关重要。新模型通过贝叶斯框架(Bayesian framework)整合先验知识与试验数据，不仅能更精准地识别有效响应篮子，其适应性设计(adaptive design)特性还可动态优化试验进程。研究证实，在评估二元结局(binary outcomes)和响应率时，该模型显著优于现有方案，为肿瘤靶向治疗的临床决策提供了更可靠的量化工具。