基于预测成功概率(PPoS)的双准则贝叶斯决策模型优化II期临床试验连续监测

为解决II期临床试验中传统统计显著性无法满足临床决策需求的问题，来自制药领域的研究人员开发了基于预测成功概率(PPoS)的连续监测框架。该研究在经典三结果决策模型基础上，创新性地将贝叶斯范式与PPoS结合，提出可任意次期中分析的"PPoS-GNG"优化设计算法，在控制假阳性率的同时最大化检验效能，为III期试验决策提供兼具时效性与可靠性的科学依据。

　　

II期临床试验作为药物研发的关键枢纽，其决策质量直接影响着后续III期验证性试验的成败。传统依赖统计显著性的方法存在明显局限——即便达到显著性阈值，也可能因临床需求更高标准证据而难以支持继续研发的决策。

这项研究首先梳理了制药行业广泛采用的三结果决策框架（阳性/阴性/不确定），进而引入预测成功概率(Predictive Probability of Success, PPoS)这一创新工具。通过建立贝叶斯统计模型，研究者实现了对试验疗效的持续动态监测：既能基于现有数据快速做出继续/终止(Go/No Go)决策，又能精准量化未来不确定性。

技术层面，团队推导出适用于单臂和双臂二分类试验的通用公式，可灵活设置任意次数的期中分析。更突破性的是开发的"PPoS-GNG"优化算法，通过数学建模在严格控制假阳性率(Type I error)的前提下，最大化试验的统计功效(Power)。这种双重保障机制显著提升了决策效率，平均可缩短30%的研发周期。

该框架已成功应用于多个肿瘤药物II期试验设计，其核心优势在于平衡了决策速度与证据强度这对传统矛盾。当累计数据达到预设PPoS阈值时，系统会自动触发决策节点，避免因固定分析时点造成的等待损耗。实际案例显示，采用该方法的试验较传统设计平均节约900万美元研发成本。