综述：囊性纤维化内分泌并发症在早期高效调节剂治疗时代的研究进展

这篇综述系统阐述了囊性纤维化（CF）内分泌并发症在高效调节剂疗法（HEMT）应用背景下的最新管理策略，重点探讨了从传统高脂高热量"遗产饮食"向营养密集型抗炎饮食的范式转变，并强调需关注胰腺β细胞保护、生长延迟、CF相关糖尿病（CFRD）及骨病（CFBD）的多学科协作管理。

　　

Abstract

Purpose of Review

随着高效调节剂疗法（HEMT）的早期应用，囊性纤维化（CF）患者的内分泌系统管理面临全新挑战。本文系统梳理了儿童CF患者内分泌异常筛查与干预的最新指南，明确了需要内分泌专科会诊的临床指征。

Recent Findings

CFTR调节剂的突破性进展使90%以上CF患者可接受HEMT治疗——携带门控突变者最早1月龄、F508del突变携带者2岁即可启动治疗。临床数据显示，HEMT对胰腺β细胞功能保存、线性生长和骨密度改善具有潜在保护作用，但同时也可能引发脂肪组织过度积累的新问题。

Summary

营养原则革新

传统CF高热量"遗产饮食"正转向富含抗氧化物质、低饱和脂肪酸的营养密集型膳食模式，这种转变基于HEMT时代患者代谢特征变化，需平衡热量摄入与抗炎需求。

生长与发育管理

生长迟缓和青春期延迟仍是CF患儿突出问题，需监测胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平并评估HEMT对下丘脑-垂体轴的影响。

糖代谢异常谱系

CF相关糖尿病（CFRD）筛查应从10岁开始年度OGTT检测，而HEMT可能改变其自然病程。新发现的CF相关低血糖现象需警惕反调节激素异常。

骨健康维护策略

维生素D₃和K₂联合补充、负重运动构成CF相关骨病（CFBD）防治基石，需特别关注长期糖皮质激素暴露患者的骨密度监测。

多学科协作要点

有效管理需整合呼吸功能、胰腺外分泌状态（如粪便弹性蛋白酶监测）、肝肠循环障碍评估，并建立HEMT用药档案（包括治疗中断与再启动记录）。值得注意的是，CFTR蛋白功能部分恢复可能改变全身炎症状态，进而影响内分泌稳态，这为未来研究指明了新方向。