中国转移性鳞状非小细胞肺癌一线治疗的经济学评价：Penpulimab联合卡铂-紫杉醇方案的成本效益分析

本研究针对转移性鳞状非小细胞肺癌(sqNSCLC)靶向治疗选择有限、生存期短的临床困境，首次评估了国产PD-1抑制剂Penpulimab联合化疗(PEN-CP)在中国医疗体系中的成本效益。通过建立马尔可夫模型分析AK105-302临床试验数据，发现PEN-CP方案较传统化疗(CP)每获得1个质量调整生命年(QALY)仅需增加成本14,918.81美元，显著低于中国支付意愿阈值(38,060美元/QALY)，为医保决策提供了循证依据。

　　

肺癌作为全球第二大常见恶性肿瘤，其中鳞状非小细胞肺癌(sqNSCLC)因靶向突变少、确诊时多已转移等特点，患者中位生存期往往不足1年。尽管免疫治疗为这类患者带来曙光，但高昂的PD-1抑制剂费用给医疗体系带来沉重负担。厦门大学医学院附属妇女儿童医院药学部的研究团队在《Health Economics Review》发表研究，首次评估了国产创新药Penpulimab联合卡铂-紫杉醇(PEN-CP)在中国转移性sqNSCLC一线治疗中的经济学价值。

研究采用三状态马尔可夫模型（无进展生存期PFS、疾病进展PD和死亡），基于AK105-302 III期试验数据，模拟10年临床病程。通过Engauge Digitizer软件提取Kaplan-Meier曲线数据，R语言重构患者个体数据，采用log-logistic和log-normal分布拟合生存函数。成本参数取自中国国家招标价，效用值来自已发表文献，主要终点为增量成本效果比(ICER)。

主要结果显示：

1. 基础分析：PEN-CP组较CP组多获得1.12个QALYs，增量成本16,717美元，ICER为14,918.81美元/QALY，远低于中国支付意愿阈值。

2. 敏感性分析：单因素分析显示Penpulimab价格、PFS效用值和最佳支持治疗成本是主要影响因素；概率敏感性分析中，PEN-CP在支付阈值38,060美元/QALY时的成本效益概率达100%。

3. 亚组分析：PD-L1≥50%患者中PEN-CP呈现"绝对优势"（更有效且更省钱），而年龄≤65岁组ICER最低(-371.15美元/QALY)。

结论指出，作为中国首个自主研发的IgG1型PD-1抗体，Penpulimab通过Fc段改造增强了结构稳定性。该研究首次证实其在转移性sqNSCLC一线治疗中具有经济学优势，为医保目录谈判提供了关键证据。值得注意的是，模型显示每30例患者使用PEN-CP方案，相比化疗可多避免1例死亡，这一发现对医疗资源优化配置具有重要指导意义。

研究同时指出局限性：生存数据外推存在不确定性，未考虑患者援助计划(PAP)对实际费用的影响，且亚组分析受限于试验数据。这些发现为中国制定癌症防治策略提供了量化依据，也为其他中低收入国家评估高价抗癌药提供了方法学参考。