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荷兰慢性心力衰竭患者中恩格列净的成本效益分析：基于左心室射血分数分型的全人群研究
【字体： 大 中 小 】 时间：2025年07月14日 来源：American Journal of Cardiovascular Drugs 2.8
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本研究针对荷兰慢性心力衰竭(HF)患者，评估了钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂(SGLT2i)恩格列净在不同左心室射血分数(LVEF)分型中的成本效益。通过建立马尔可夫模型分析EMPEROR-Reduced和EMPEROR-Preserved试验数据，发现恩格列净联合标准治疗(SoC)可显著降低HF住院率（HFrEF降低19.9%，HFmrEF/HFpEF降低12.2%），增量成本效果比(ICER)分别为8515�/QALY和9807�/QALY，远低于荷兰支付意愿阈值。该研究为SGLT2i在全谱HF患者中的应用提供了重要经济学证据。
心力衰竭作为全球公共卫生挑战，每年导致数百万人住院和死亡。在荷兰，仅2021年就有24万慢性HF患者，相关医疗支出高达5.27亿欧元。更棘手的是，传统治疗对射血分数保留型(HFpEF)患者效果有限，而新型药物SGLT2抑制剂虽在临床试验中展现潜力，但其经济学价值尚未在全谱HF人群中得到验证。
荷兰Health-Ecore B.V.与格罗宁根大学医学中心的研究团队通过创新性建模研究破解了这一难题。他们利用EMPEROR-Reduced和EMPEROR-Preserved两项里程碑试验的16-28个月随访数据，构建了基于纽约心脏病协会(NYHA)分级的马尔可夫模型。这个精巧的模型模拟了三种健康状态（NYHA I/II/III-IV）的转换路径，同时整合了心衰住院、不良事件和死亡率等关键参数，通过1000次概率敏感性分析验证结果的稳健性。
研究采用四大关键技术：1) 基于EMPEROR试验的16-28个月患者级数据建模；2) 采用韦布尔(Weibull)分布拟合心血管死亡率曲线；3) 应用泊松回归量化NYHA分级与住院率的关联；4) 通过价值信息(VOI)分析评估参数不确定性。这些方法确保了模型能准确反映荷兰真实世界情况，如CHECK-HF登记研究显示的13.76/100人年住院率与模型预测的13.72高度吻合。
主要研究结果
生存获益：恩格列净使HFrEF患者预期寿命延长0.12年(6.58 vs 6.47年)，HFmrEF/HFpEF患者延长0.10年(7.78 vs 7.69年)
住院改善：绝对住院事件减少17.5%(HFrEF)和10.4%(HFmrEF/HFpEF)，相当于每100人年减少3.66和0.95次住院
经济价值：增量成本效果比如前所述显著低于阈值，且概率敏感性分析显示97-98%的可能性具有成本效益
讨论与意义
这项研究首次在荷兰全谱HF人群中证实，无论LVEF如何，恩格列净都能以合理成本显著改善预后。特别值得注意的是，其对HFmrEF/HFpEF（占HF患者50%）的经济学优势，填补了该亚型治疗缺乏成本效益证据的空白。模型显示，即使仅考虑5年短期效益，ICER仍低于2万�/QALY，这对医保决策具有重要指导价值。
研究也存在若干局限：EMPEROR试验人群平均年龄(66-72岁)可能低估年轻患者生产力损失；荷兰实际用药模式与试验存在差异（如β受体阻滞剂使用率较低）。未来研究可结合OASIS-HF等真实世界数据，进一步验证SGLT2i的长期效益。总体而言，这项工作为ESC 2023指南更新提供了坚实的经济学依据，推动HF治疗进入"全射血分数获益"的新时代。
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