突尼斯慢性髓性白血病患者尼洛替尼治疗中无治疗缓解策略的预算影响分析：一项成本节约型医疗模式探索

本研究针对突尼斯慢性髓性白血病(CML)患者长期使用尼洛替尼(Nilotinib)带来的经济负担，通过马尔可夫模型评估无治疗缓解(TFR)策略的预算影响。结果显示，三年内TFR可为突尼斯国家健康保险基金(CNAM)节省2340万第纳尔，为资源有限国家的癌症管理提供了兼顾临床效益与经济可持续性的解决方案。

　　

慢性髓性白血病(CML)这个曾经令人闻之色变的血液系统恶性肿瘤，自酪氨酸激酶抑制剂(Tyrosine Kinase Inhibitors, TKIs)问世以来，已逐渐转变为可管理的慢性疾病。然而，随着患者生存期的延长，新的挑战浮出水面：长期服药带来的不良反应严重影响生活质量，而高昂的药费更成为各国医保体系的沉重负担。在突尼斯这样一个中低收入国家，全民医保覆盖下的免费癌症治疗政策使得探索经济高效的医疗策略变得尤为迫切。

正是在这样的背景下，研究人员将目光投向了"无治疗缓解(Treatment-Free Remission, TFR)"这一创新理念。TFR允许达到持续深分子反应(Deep Molecular Response, DMR)的患者在严密监测下暂停用药，既能减轻患者负担，又可节省医疗开支。发表在《Journal of Cancer Policy》上的这项研究，通过严谨的经济学分析，首次为突尼斯医保决策者提供了TFR策略实施的量化依据。

研究团队采用马尔可夫模型模拟三年期预算影响，数据来源于系统文献回顾和突尼斯国家健康保险基金(Caisse Nationale d'Assurance Maladie, CNAM)的报销记录。模型聚焦于接受尼洛替尼治疗且符合TFR条件的CML患者群体，主要评估药物购置成本的节约情况。

研究结果部分呈现了详实的数据分析：

1. 人口分布：从CNAM数据库筛选出32例初始符合条件的患者，结合每年66例的新发病例，预测三年内目标人群将扩展至230人。
2. 成本分析：与传统持续用药方案相比，TFR策略预计为CNAM节省2340万突尼斯第纳尔（约合830万美元），相当于每位患者年均节省3.4万第纳尔。
3. 敏感性分析：药物价格波动对结果影响显著，证实了TFR在经济不稳定地区的特殊价值。

讨论部分深入剖析了研究发现的多重意义。在临床层面，研究印证了ENESTop和ENESTfreedom试验的结论——约42%的尼洛替尼使用者可成功维持TFR状态。在经济层面，这一策略释放的医保资金可重新配置于其他卫生优先领域，对资源受限的突尼斯医疗体系尤为重要。政策制定者可据此建立TFR实施标准，优化CML管理路径。

该研究的创新性在于首次针对北非地区开展TFR经济学评估，其方法论严格遵循国际药物经济学与结果研究学会(ISPOR)和突尼斯国家卫生评估认证局(Institut National d'évaluation en Santé, INEAS)的规范。作者Keskes Manel等特别指出，虽然ChatGPT辅助了语言润色，但所有分析结论均经人工严格验证。

这项研究为发展中国家癌症管理提供了示范性案例，证明创新临床策略与卫生经济学分析的结合，能够破解"疗效与成本"的两难困境。随着更多TKIs专利到期和仿制药上市，TFR策略的经济效益可能进一步放大，其经验值得在类似医疗体系中推广借鉴。